Autor : Agata Szczepańska
2024-03-18 12:17
Środowisko rodziców dzieci cierpiących na hemofilię od dłuższego czasu zabiega o zapewnienie dostępu do nowoczesnego leczenia. Obecnie bowiem pacjenci pediatryczni muszą dożylnie przyjmować czynnik krzepnięcia kilka razy w tygodniu. Istnieją jednak inne, mniej uciążliwe możliwości leczenia. O tym, jak obecnie wygląda codzienne życie z tą chorobą, opowiada w podcaście CowZdrowiu.pl Dawid Witkowski, wiceprezes Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.
Potrzeba objęcia refundacją terapii podskórnej profilaktyki krwawień dla dzieci chorych na ciężką postać hemofilii A bez inhibitorów czynnika VIII oraz realny dostęp do długodziałających czynników podawanych dożylnie, to postulaty szeregu pism złożonych przez Fundację Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Zostały one skierowane do premiera Donalda Tuska, minister zdrowia Izabeli Leszczyny, wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego oraz parlamentarzystów.
Przypomnijmy, zgodnie z obecnym standardem terapeutycznym w Polsce, pacjenci pediatryczni z hemofilią muszą dożylnie przyjmować czynnik krzepnięcia kilka razy w tygodniu. Istnieją jednak terapie, powszechnie stosowane w Unii Europejskiej, pozwalające na podawanie podskórne.
Więcej na ten temat: Hemofilia w Polsce: prof. Jerzy Windyga o systemie opieki [WYWIAD]
Podczas czwartkowej konferencji prasowej Ministerstwa Zdrowia jedna z redakcji (natemat.pl) poruszyła w pytaniu temat nowych leków dla dzieci z hemofilią. Resort tłumaczy brak refundacji ceną (leczenie hemofilii ogólnie jest bardzo drogie) oraz czekaniem na leki innych firm, które być może pojawią się na rynku na przełomie tego i kolejnego roku (by mieć większe możliwości negocjowania cen). Warto jednak zwrócić uwagę, że - jak informuje European Haemophilia Consortium (EHC) - nowe leki mają być zarejestrowane dla dzieci od 12 roku życia, które będą odpowiedzią tylko na część aktualnych i możliwych do zaspokojenia potrzeb.
To perspektywa finansowa i prawna, inną są jeszcze koszty pośrednie (m.in. częstsze pobyty dzieci w szpitalach, powikłania przy tradycyjnym leczeniu).
O tym, jak wygląda codzienne życie z tą chorobą, mówi w rozmowie z CowZdrowiu.pl pan Dawid Witkowski, ojciec 6-letniego Aleksandra, który choruje na hemofilię, wiceprezes Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.
Dzieciom chorującym na hemofilię podaje się leki najczęściej dożylnie. - Dzieci mają małe żyłki, te żyłki pękają. Dla większości dzieci szczepienie co kilka miesięcy jest już przeżyciem, a tutaj dziecko „takie szczepienie” ma trzy razy w tygodniu. I to jest wkłucie dożylne. Te dzieci momentami przeżywają traumę - podkreśla.
Dodaje, że liczbę iniekcji mógłby zredukować dostęp do czynników długo działających. - Wtedy schodzimy na przykład z trzech do dwóch iniekcji albo czasami nawet do jednej w tygodniu. Rocznie, gdyby to policzyć, to jest kilkadziesiąt wkłuć dożylnych mniej - wskazuje.
Aby uniknąć ciągłego kłucia w te same miejsca, zakłada się pod skórą tzw. porty. - Dzięki temu nie trzeba się wkłuwać w rączkę dziecka. Jest to zdecydowanie mniej bolesne, dzięki każdy w warunkach domowych, rodzice po odpowiednim szkoleniu mogą samodzielnie podawać taki czynnik swojemu dziecku. Czyli dzięki temu nie trzeba jeździć do szpitala - wyjaśnia.
Obecność portu w ciele dziecka ma jednak swoje konsekwencje. - Jakakolwiek gorączka, podniesienie temperatury, zaczerwienie wokół portu, nienaturalne zachowanie dziecka - wtedy od razu zapala się rodzicom czerwona lampka, że to może być objaw zakażenia portu. A zakażenie portu to jest poważna sprawa, może to się nawet skończyć sepsą. A to jest kilka tygodni leżenia w szpitalu i bardzo często pod narkozą wyciąga się dziecku ten port - opowiada Dawid Witkowski.
Więcej na ten temat: O leczeniu hemofilii w Polsce świadczy jakość życia pacjentów
Jak mówi, jego syn musiał mieć założony port, bo w POZ pielęgniarki odmawiały wykonania kłucia z powodu pękania żył. - Musieliśmy jechać do szpitala. To była katorga. Ten port zdecydowanie pozwolił nam żyć normalnie - ocenia.
Gdyby jednak mógł wybrać między podaniem czynnika długo działającego a portem, wybrałby to pierwsze rozwiązanie.
Zdaniem Dawida Witkowskiego przez ostatnie lata nastąpił niesamowity postęp w leczeniu hemofilii, jednak w Polsce od lat stoimy w miejscu. - Od kilkunastu lat nic się nie zmieniło, a medycyna poszła niesamowicie do przodu. My, jako fundacja, walczymy o to, żeby wszyscy pacjenci: i dzieci, i dorośli mieli dostęp do nowoczesnych terapii - podkreśla. Przekonuje, że w całej Unii Europejskiej dostępne są nowoczesne leki. - Chodzi oto, że każdy pacjent inaczej przechodzi hemofilie, inaczej reaguje na czynniki. U jednego dziecka ten tzw. okres półtrwania, czyli okres, w którym ten czynnik utrzymuje się we krwi i dziecko jest chronione, jest dłuższy, u innego dziecka jest krótszy i wtedy lekarz, mając takie dane na podstawie badań farmako-kinetycznych, mógłby zaproponować pacjentowi, u którego okres półtrwania jest króciutki, czynnik długo działający - tłumaczy.
Więcej na ten temat: Hemofilia: profilaktyka szyta na miarę pozwala normalnie żyć
Jak mówi, bardzo ważne jest, aby również w Polsce możliwa była indywidualizacja terapii. - Aby lekarz mógł zdecydować, jaki lek przepisać danemu hemofilikowi, bo w tym momencie mamy tylko jeden lek dostępny i jedyną rzeczą, jaką może zrobić lekarz, jedyną możliwością, jest zwiększanie podaży tego czynnika, dawki, częstotliwości - wskazuje Dawid Witkowski. Tym bardziej, że - jak podkreśla - współczesna medycyna daje ogromne możliwości.
- Mamy lek o nazwie Emicizumab, który podaje się podskórnie, nie trzeba w ogóle iniekcji dożylnych. To jest niesamowity przełom. On obecnie w Polsce dostępny jest dla dzieci z tzw. inhibitorem, czyli z przeciwciałami, które zwalczają ten czynnik po jego podaniu. Chcielibyśmy, aby wyodrębnić grupę pacjentów, którym moglibyśmy podawać ten lek bez tego inhibitora, na przykład dzieci z chorobami współistniejącymi czy dzieci, które mają bardzo skomplikowany dostęp do żył - postuluje nasz rozmówca.
Polecamy także:
Debata: Choroby rzadkie: jak zmienia się leczenie pacjentów? (wideo)
Zastępczyni redaktor naczelnej; specjalizuje się w tematach związanych z prawem medycznym i procesem legislacyjnym, szczególnie zainteresowana psychiatrią. Wcześniej dziennikarka i redaktorka w Dzienniku Gazecie Prawnej oraz Polskiej Agencji Prasowej. Kontakt: agata.szczepanska@cowzdrowiu.pl