Autor : Aleksandra Kurowska
2021-10-28 21:16
Nadal nie rozstrzygnięto kwestii tego czy refundować terapię genową w SMA. MZ zwracało uwagę na wysoki koszt terapii, a eksperci - płynące z niej korzyści.
Terapie genowe stają się coraz szerzej dostępne. W tym tygodniu zdecydowano, że Zolgensma do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) będzie refundowana w Norwegii. Podanie jednej dawki będzie kosztować 20 milionów koron. - Podjęta dzisiaj decyzja jest wynikiem długiego procesu i dogłębnej oceny. [...] Osiągnięto rozsądny podział ryzyka, który umożliwia udostępnienie leku w Norwegii - mówi liderka Forum i dyrektor generalna Health West, Inger Cathrine Bryne, cytowana w komunikacie prasowym.
Obecnie, jak wynika z dostępnych w różnych źródłach informacji, w Europie lek jest dostępny w 18 krajach - które zmieściliśmy na grafice. Jest bardzo drogi - stąd trudne negocjacje w sprawie ceny, ale za to podaje się go raz.
Prof. Maria Mazurkiewicz- Bełdzińska z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego przypomina, że SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, rozwija się z powodu mutacji w genie SMN1, który koduje białko warunkujące przeżycie neuronów ruchowych. W rezultacie w organizmie nie są produkowane wystarczające ilości tego białka i stopniowo dochodzi do nieodwracalnego uszkodzenia neuronów ruchowych.
Przez lata nie było na to żadnego leku, choroba oznaczała postępującą niepełnosprawność. Teraz mamy jeden lek refundowany, jeden w drodze do refundacji, a kolejny o publiczne finansowanie wystąpi pewnie w najbliższym czasie. Jakie są więc różnice z punktu widzenia klinicysty?
Prof. Maria Mazurkiewicz- Bełdzińska podkreśla, że pacjenci z rdzeniowym zaniku mięśni są w Polsce leczeni i to jest główna argumentacja płatnika w rozmowach o kolejnych drogim leku. Płatnik - czyli bezpośrednio NFZ, a pośrednio MZ już zapłacił za jedną terapię, która jest dostępna. - Natomiast jeśli płatnik płaci za przesiew, czyli badanie noworodków po to, żeby pacjenta przedobjawowego zidentyfikować, to naturalną rzeczą jest, że najlepszym wyjściem dla pacjenta byłoby podanie leku najbardziej odpowiadającego jego potrzebom, co powinno być wspólną decyzją lekarza i rodziców pacjenta. Terapia genowa, która jest terapią innowacyjna ma ta przewagę, że podawana jest jednorazowo. Pozostałe leki podawane są przewlekle cyklicznie, przez całe życie. - Mamy sytuację, że chory jest identyfikowany, dostaje terapię genową i nie musi być leczony przewlekle. Natomiast jakie będą tego odległe skutki to czas pokaże. Jak przy każdej nowej terapii - podkreśla profesor.
Profesor pytana czym się zakończą negocjacje MZ z producentem terapii, przyznała, że tego nie jest pewna. Zaznaczyła jednak, że największą krzywdą, jaka się obecnie dzieje, są zbiórki pieniędzy na leczenie genowe. - Dziś nadludzkim wysiłkiem rodziny pacjentów zbierają tę olbrzymią kwotę 9 mln zł na terapię genową [tyle leczenie kosztuje, gdy kupuje się je indywidualnie]. A trzeba pamiętać, że ci wszyscy chorzy są leczeni, są programach lekowych i NFZ za to płaci. Więc zbierają, na to, żeby dać terapię genową do leku, który już jest podawany i my nie wiemy jakie będą tego konsekwencje. Wysiłki wszystkich tak aktywnie zaangażowanych w zbiórki powinny być ukierunkowane na znalezienie możliwości refundacji tej terapii i wtedy dla każdego pacjenta decyzja co do stosowanego leczenia będzie podejmowana indywidualnie - podkreśla Prof. Maria Mazurkiewicz- Bełdzińska.
Przypomnijmy, jak już pisaliśmy podczas kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN, European Academy of Neurology) przedstawiono wyniki z badań klinicznych, które potwierdzały oczekiwaną skuteczność terapii genowej u dzieci przedobjawowych i z objawami SMA. Pisaliśmy o tym tutaj.
Lek genowy dedykowany jest bowiem tylko w określonym, krótkim okienku czasowym, kiedy choroba nie daje jeszcze negatywnych efektów w formie opóźnionego rozwoju. Większość pacjentów, którym podano lek, osiągnęła najważniejsze etapy rozwoju ruchowego, które nie są obserwowane w naturalnym przebiegu SMA typu 1. Bezpieczeństwo stosowania nie różniło się od określonego na podstawie opublikowanych wcześniej danych.
Polecamy także:
Co obecnie dzieje się w transplantologii?
Prof. B. Kwiatkowska o wyzwaniach w leczeniu chorób reumatologicznych
Prof. J. Sławek o leczeniu spastyczności u pacjentów po udarze
Prof. M. Banach: czy nowe terapie poprawią adherencję? (wideo)
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl