Autor : Anna Jackowska
2022-08-17 10:33
Mięsak Ewinga (ES) to wysoce agresywny nowotwór, którego częstość występowania wzrasta wraz z wiekiem (mediana wieku 15-19 lat). Niestety niepowodzenie leczenia dotyczy około 20-30 proc. pacjentów. 5-letnie przeżycie całkowite wynosi około 20-25 proc. w przypadku nawrotu, a 2-letnie przeżycie mniej niż 5 proc. u pacjentów, u których doszło do progresji w trakcie leczenia pierwszego rzutu.
Pomimo intensyfikacji chemioterapii i radioterapii, agresywnych zabiegów chirurgicznych u pacjentów z rozsiewem i negatywnymi czynnikami rokowniczymi, od ponad 30 lat nie uzyskano poprawy wyników leczenia. Z tego powodu badane są inne opcje terapeutyczne. Instytut Matki i Dziecka rozpoczyna właśnie badania BUTTERFLY, które w całości sfinansuje Agencja Badań Medycznych (14 447 952,90 zł).
Celem strategicznym badania BUTTERFLY jest przebadanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności zaawansowanej terapii (chemioimmunoterapii personalizowanej) z udostępnieniem nowego przeciwciała dla wszystkich polskich dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, na którego komórkach zostanie stwierdzona ekspresja gangliozydu GD2. Ponadto w przypadku uzyskania poprawy wyników leczenia u pacjentów z ekspresją GD2, wprowadzenie powyższej diagnostyki do stratyfikacji ryzyka jako potencjalnej determinanty dla personalizowanej terapii.
Badanie wpisuje się w strategię poprawy jakości i efektywności opieki w Polsce nad pacjentami z opornym na standardową terapię mięsakiem Ewinga. Innowacyjny charakter badania BUTTERFLY (pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce) ma również na celu harmonizację i standaryzację na poziomie diagnostyczno-terapeutycznym u pacjentów z chorobą oporną i nawrotową (badanie, leczenie personalizowane) oraz pozwoli na stworzenie biobanku materiału biologicznego w tym rzadkim rozpoznaniu, co da impuls do dalszego rozwoju terapii spersonalizowanej. Projekt swoim zasięgiem ma objąć całą populację dzieci, młodzieży i młodych dorosłych od 2 r.ż. do ukończenia 21 r.ż. z progresją na leczeniu lub wznową mięsaka Ewinga.
W badaniu BUTTERFLY protokół chemioterapii będzie oparty o dane pochodzące z leczenia neuroblastomy (NBL) oraz standardowe leczenie w przypadku wznów i niepowodzeń ES i będzie zawierał irynotekan i temozolomid (IT). Schemat ten jest skuteczny i dobrze tolerowany u pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym ES. Dane z badań dotyczących NBL potwierdzają bezpieczeństwo połączenia IT z terapią anty-GD2 nawet u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych.
Dodanie naksytamabu do chemioterapii może poprawić wyniki u pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym mięsakiem Ewinga. W oparciu o powyższe dane projekt zakłada ocenę bezpieczeństwa skojarzenia naksytamabu i standardowej co 3-tygodniowej chemioterapii (CHT) u pacjentów z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga.
Polecamy także:
MZ: internetowy symptom checker przyspieszy diagnozę
Rząd przyjął uchwałę ws. ustanowienia programu inwestycji szpitalnych
Leki: których brakuje w aptekach najbardziej? Nowa lista antywywozowa
