Autor : Marta Markiewicz
2023-01-02 10:37
Rada Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023 wystosowała pismo do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o zlecenie AOTMiT dokonania weryfikacji analiz i wydania opinii dotyczącej zasadności wprowadzenia nowej terapii emicizumabem dla grupy pacjentów z hemofilią niepowikłaną inhibitorem. To odpowiedź na apel klinicystów i ośrodków zajmujących się pacjentami, u których standardowo prowadzona terapia nie przynosi oczekiwanych efektów klinicznych. W ocenie lekarzy, lek podawany podskórnie może znacznie poprawić jakość życia pacjentów i ich najbliższych.
17 z 26 ośrodków leczenia hemofilii wystosowało wnioski do Narodowego Centrum Krwi w sprawie udostępnienia nowej terapii dla pacjentów z hemofilią niepowikłaną inhibitorem. Jak dowiedziała się redakcja Cowzdrowiu.pl, dwa dni przed Wigilią na posiedzeniu Rady Programu eksperci i urzędnicy zasiadający w Radzie pozytywnie odnieśli się do złożonych pism.
- Rada Programu na posiedzeniu (22 grudnia) zaopiniowała wystosowanie pisma do ministra właściwego do spraw zdrowia z prośbą o zlecenie AOTMiT dokonania weryfikacji analiz i wydania opinii dotyczącej zasadności wprowadzenia nowej terapii emicizumabem dla grupy pacjentów z hemofilią niepowikłaną inhibitorem w oparciu o wykazaną efektywność medyczną i kosztową w stosunku do leków dotychczas stosowanych i możliwych do realizacji w ramach budżetu Programu - poinformowała redakcję Danuta Leonarska, specjalistka z Wydziału Programów Narodowego Centrum Krwi. Jednocześnie podkreśliła, że decyzja o wprowadzeniu nowej terapii zapadnie dopiero po otrzymaniu pozytywnej opinii Agencji Oceny Technologii i Taryfikacji.
Przypomnijmy, że w trakcie redakcyjnej debaty Cowzdrowiu.pl poświęconej postępom w leczeniu hemofilii, dyrektor Narodowego Centrum Krwi Małgorzata Lorek -wskazała, że na prośbę NCK ośrodki leczące pacjentów z hemofilią złożyły do Centrum wnioski dotyczące subpopulacji, które mogłyby zostać objęte nowym leczeniem. Ostatecznie na apel NCK odpowiedziało 65 proc. placówek, wśród których znalazły się:
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku;
Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie;
Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie;
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. Andrzeja Mielęckiego Śląskiego Uniwersytetu w Katowicach;
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im. Prof. Stanisława Szyszko Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach;
Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie;
Wojewódzki Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi;
Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi Uniwersyteckie Centrum Pediatrii;
Szpital Kliniczny w Poznaniu;
Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem w Poznaniu;
Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie;
Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu;
Kliniczny Szpital Wojewódzki w Rzeszowie;
Szpital Uniwersytecki w Zielonej Górze;
Wielospecjalistyczny Szpital Wojewódzki w Gorzowie;
SPZOZ Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie;
Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku.
O leczeniu hemofilii w Polsce świadczy jakość życia pacjentów
Dr n. med. Halina Bobrowska, poznańska pediatra i hematolog dziecięcy, przyznaje, że dotychczas leki podawane podskórnie dostępne są tylko w przypadku pacjentów, którzy wytworzyli inhibitor, a próba jego usunięcia nie przyniosła oczekiwanych efektów.
- Dopiero w takiej sytuacji pacjenci zarówno dorośli, jak i dzieci, są kwalifikowani do leczenia podskórnego. W tej grupie pacjentów komfort ich życia ulega istotnej poprawie - zamiast licznych wkłuć i wylewów, które im towarzyszą, chorzy praktycznie zapominają o tym, że mają hemofilię. Co więcej, jeśli nie mają uszkodzonych stawów, wówczas mogą prowadzić zupełnie normalny tryb życia - wskazuje ekspertka, która jest koordynatorem programów lekowych z zakresu hematologii dziecięcej na Oddziale Dzieci Starszych II (dawniej Wewnętrzny - Hematologiczny) Specjalistycznego Zespołu Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem w Poznaniu i jednocześnie odpowiada za funkcjonowanie Regionalnego Ośrodka Leczenia Hemofilii dla Dzieci w Poznaniu.
Klinicystka wskazuje, że lek podskórny mógłby zostać udostępniony pacjentom, u których lekarze mają problem z dostępem naczyniowym. - Zdefiniowaliśmy kilka grup pacjentów, które powinny być takim leczeniem podskórnym objęte. Pierwszą z nich są dzieci do 2 roku życia. Są to dzieci z kiepsko wykształconymi naczyniami obwodowymi i zazwyczaj w ich przypadku zawsze pojawia się problem przy wkłuciach dożylnych. Zazwyczaj w tej grupie przez pierwsze 20 iniekcji z czynnikiem krzepnięcia staramy się robić to dożylnie bez zakładania portu. Chodzi o zmniejszenie ryzyka pojawienia się inhibitora. Już wykonanie tych 20 iniekcji bywa ogromnym problemem i z reguły kończy się to jednak założeniem portu, który z jednej strony ułatwia nam podanie leków, z drugiej jednak obarczony jest ryzykiem zakażenia lub uszkodzenia portu naczyniowego, a także ryzykiem różnego rodzaju powikłań - wskazała ekspertka.
Dodała również, że założenie portu naczyniowego wymaga zabiegu operacyjnego zarówno przy założeniu, jak i wyjęciu portu. - Musimy również pamiętać, że założenie portu nie jest obojętne dla organizmu małego dziecka, bowiem może powodować zaburzenia przepływu w naczyniach - szczególnie w przypadku, gdy nie uda nam się odpowiedniego rozmiarem portu dobrać. Gdy natomiast wybierzemy zbyt mały, to dziecko w procesie wzrostu najzwyczajniej z niego wyrasta i wówczas ten port musi zostać ponownie wymieniony - wyjaśnia pediatra.
Drugą grupą pacjentów wskazaną przez klinicystów są chorzy, u których są problemy z uzyskaniem kontaktu z żyłą. Zazwyczaj są to pacjenci, którym założono już dwa porty naczyniowe.
- Kolejną grupą są pacjenci, których rodzice są niedowidzący lub po stronie rodziców lub pacjentów istnieją problemy psychiczne, które mogą generować trudności w założeniu portu i podawaniu leku za jego pośrednictwem. W takich przypadkach możliwość podskórnego podania leku raz na kilka tygodni zdecydowanie poprawia komfort życia chorych - ocenia Halina Bobrowska.
Natomiast trzecią grupą pacjentów, u których powinna być możliwość zastosowania leków podskórnych, są chorzy, u których pomimo prawidłowo prowadzonej profilaktyki, występują co najmniej trzy krwawienia rocznie. Jak wskazuje Halina Bobrowska, ta grupa pacjentów mogłaby zostać zabezpieczona przed ciężkimi krwawieniami i jednocześnie nowa terapia umożliwiłaby ochronę przed rozwinięciem artropatii.
Hemofilia: MZ odpowiada, jakie zmiany planuje w leczeniu
Jednocześnie lekarze mający pod opieką pacjentów zmagających się z hemofilią mają świadomość kosztów, jakie wiążą się z wdrażaniem nowych terapii.
Dlatego też wskazują, że nie oczekują, by nowe formy leków były stosowane u wszystkich chorych.
- Jeśli mamy pacjenta z ciężką hemofilią A, który otrzymuje profilaktycznie niewielkie dawki koncentratu czynnika krzepnięcia dożylnie 1-2 razy w tygodniu i jego choroba jest na tyle „opanowana”, że nie dochodzi u niego do krwawień samoistnych- wówczas nie widzę potrzeby zmiany terapii. Na drugim jednak biegunie są pacjenci, którzy przyjmują dostosowane indywidualnie zgodnie z parametrami farmakokinetyki dawki koncentratu czynnika krzepnięcia co drugi dzień i dochodzi u nich do częstych krwawień. W takich sytuacjach trzeba uznać, że dostępne metody leczenia nie są skuteczne i zastanowić się nad wdrożeniem innej terapii – np. emicizumabu - wskazuje hematolog, dr n.med. Ewa Stefańska-Windyga, kierownik Poradni Zaburzeń Hemostazy Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Ekspertka dodaje, emicizumab jest zarejestrowany do leczenia chorych na ciężką hemofilię A bez inhibitora i z jej punktu widzenia klinicyści powinni mieć
możliwość zastosowania leku podskórnego szczególnie w przypadku trudnych pacjentów z tej grupy. Dotyczy to m.in. chorych, u których pomimo zastosowania optymalnego leczenia dochodzi do samoistnych krwawień czy też takich pacjentów, którzy mają ogromne problemy z dożylnym podaniem leku i nie jest możliwe prowadzenie u nich długoterminowej profilaktyki.
Doktor Ewa Stefańska-Windyga wskazuje również, że brak dostępu do skutecznej terapii dla najbardziej wymagających pacjentów jest również czynnikiem, który frustruje lekarzy zajmujących się chorymi. - Obowiązującym standardem leczenia hemofilii jest profilaktyka krwawień. Każdy z nas chciałby mieć możliwość wyboru takich leków, które pozwalają pacjentom osiągnąć najlepsze efekty leczenia. Obecnie w Polsce poza chorymi na hemofilię A powikłaną inhibitorem nie mamy możliwości zastosowania emicizumabu.
- ocenia. Jej zdaniem złotym standardem leczenia hemofilii powinna być indywidualizacja terapii czyli dobór takiego leczenia, które przynosiłoby optymalne efekty każdemu
pacjentowi. - Nie każdy z naszych chorych wymaga takich samych dawek koncentratu, nie każdy wymaga takiego samego schematu profilaktyki , a przebieg hemofilii jest u każdego pacjenta nieco inny - podkreśla doktor Stefańska-Windyga.
W rozmowie z redakcją klinicyści, obok kwestii związanych z dostępem do terapii, podnieśli również problem związany z rehabilitacją pacjentów chorych na hemofilię. - Problem ten dotyka szczególnie dorosłych pacjentów z artropatią, którzy niestety oczekują w długich kolejkach na wizytę. W końcu, gdy trafiają do gabinetów fizjoterapeutów, okazuje się,
że fizjoterapeuci nie podejmują się pracy z pacjentem z hemofilią. Na oddziałach również brakuje fizjoterapeutów i jedynie wybrane ośrodki dysponują przeszkolonym personelem - przyznaje hematolog. Jej zdaniem fizjoterapia pacjentów z hemofilią jest obecnie ogromnym problemem i wyzwaniem wymagającym pilnych zmian. Środowisko hematologów stara się w tej sprawie działać i organizować różnego rodzaju szkolenia dla fizjoterapeutów. Jak podkreślają lekarze, wśród pacjentów również rośnie świadomość wpływu rehabilitacji na poprawę jakości ich życia. Niestety nie mogąc znaleźć pomocy i nie chcąc czekać w kolejkach, wielu chorych korzysta ze świadczeń fizjoterapii w warunkach prywatnych. - Jeśli jest
to pacjent, który utrzymuje się z renty lub niskich świadczeń socjalnych, wówczas jest to dla niego ogromne obciążenie - ocenia Ewa Stefańska-Windyga.
Jak pokazuje Barometr WHC 2022, kolejki do świadczeń w zakresie hematologii i hematoonkologii wzrosły z 1,6 mies. do 2,2 mies. Zaś na samą wizytę do hematologa pacjent czekać już musi 5,4 mies. – w zeszłym roku czas ten wynosił 1,9 mies.
Polecamy również:
P. Grzesiowski: nie odrobiliśmy lekcji z pandemii
Prof. P. Łaguna: o pracach nad programem leczenia hemofilii
J. Zabielska-Cieciuch: 2022 to początek rewolucji w POZ