Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Lisraya (brepocytnib) do leczenia zapalenia skórno-mięśniowego (dermatomyositis) u dorosłych. To pierwsza doustna terapia dopuszczona przez FDA ze wskazaniem bezpośrednio obejmującym tę chorobę.

Lek ma postać tabletki przyjmowanej raz dziennie. Hamuje szlaki JAK/TYK2, które uczestniczą w działaniu układu odpornościowego i powstawaniu stanu zapalnego. W ten sposób ma ograniczać proces prowadzący do uszkodzenia skóry i mięśni. Do tej pory pacjenci często otrzymywali kortykosteroidy, leki immunosupresyjne i dożylne immunoglobuliny. Nie było leczenia celowanego. Nowe zatwierdzenie dotyczy jedynie Stanów Zjednoczonych.

Czym jest zapalenie skórno-mięśniowe?

Zapalenie skórno-mięśniowe (dermatomyositis) jest rzadką chorobą autoimmunologiczną. Układ odpornościowy atakuje własne tkanki, wywołując przewlekły stan zapalny skóry i mięśni. Jednym z głównych objawów jest stopniowe, zwykle symetryczne osłabienie mięśni w okolicy barków i bioder. Chory może mieć trudności ze wstawaniem z krzesła, wchodzeniem po schodach, unoszeniem rąk lub podnoszeniem przedmiotów. Gdy choroba obejmuje mięśnie gardła i przełyku, mogą pojawić się problemy z mówieniem i przełykaniem.

Charakterystyczne są także zmiany skórne. Należą do nich fioletowy rumień i obrzęk wokół oczu, zaczerwienienie twarzy, szyi i dekoltu oraz grudki lub rumień nad stawami palców. Zmianom może towarzyszyć świąd i nadwrażliwość na światło słoneczne.

Choroba ma różny przebieg. U części pacjentów dominują zmiany skórne, a osłabienie mięśni jest niewielkie lub nie występuje. Zapalenie może też obejmować płuca, serce, stawy i przewód pokarmowy. U dorosłych dermatomyositis wiąże się ponadto ze zwiększonym ryzykiem choroby nowotworowej, dlatego ważnym elementem diagnostyki są odpowiednio dobrane badania przesiewowe.

Choroba może wystąpić w każdym wieku. Dwa okresy częstszego rozpoznawania przypadają między 5. a 15. oraz między 50. a 60. rokiem życia. Nie ma publicznie dostępnego rejestru, który podawałby dokładną liczbę osób z dermatomyositis w Polsce. Szacunki wskazują, że chorych może być 5-11 tys. osób.

Jak działa lek?

Skuteczność i bezpieczeństwo brepocytynibu oceniono w badaniu trzeciej fazy z udziałem 241 dorosłych. Uczestnicy przez 52 tygodnie otrzymywali lek w dawce 30 mg, dawce 15 mg albo placebo. Ani pacjenci, ani badacze nie wiedzieli, do której grupy została przydzielona dana osoba.

Głównym kryterium oceny był Total Improvement Score (TIS), czyli wskaźnik uwzględniający 6 obszarów. Oceniano siłę mięśni, sprawność fizyczną, stan skóry, aktywność choroby, poziom enzymów mięśniowych oraz ogólną ocenę zdrowia dokonywaną przez lekarza i pacjenta.

Po 52 tygodniach osoby przyjmujące 30 mg brepocytynibu osiągnęły średnio lepszy wynik niż uczestnicy otrzymujący placebo. Odnotowano również poprawę sprawności fizycznej i stanu skóry. Pacjenci leczeni nowym preparatem częściej mogli zmniejszyć dawkę kortykosteroidów do 48. tygodnia badania.

Są też poważne ostrzeżenia

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były infekcje górnych dróg oddechowych, ból głowy, zmęczenie, zakażenia układu moczowego i nudności. Z powodu działań niepożądanych leczenie przerwało 6 proc. pacjentów przyjmujących dawkę 30 mg. W grupie placebo było to 11 proc.

Lek został objęty przez FDA ostrzeżeniem najwyższego stopnia. Dotyczy ono ryzyka ciężkich zakażeń, nowotworów, zakrzepów, poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz zwiększonej śmiertelności ze wszystkich przyczyn. Terapia wymaga więc kwalifikacji pacjenta i kontroli lekarskiej. FDA przyznała preparatowi status leku sierocego oraz zastosowała procedurę priorytetowej oceny.

Czytaj także:

Atopowe zapalenie skóry. NFZ przeanalizował leczenie

Choroby rzadkie. W sejmie o barierach i wyzwaniach