Centrum Oceny Leków i Badań (CDER) działające przy Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zasugerowało wycofanie z rynku leku Tavneos (substancja czynna: awakopan). Jak wskazano w oficjalnym komunikacie, nowe dane pokazują, że preparat "nie został wykazany jako skuteczny w zatwierdzonym wskazaniu", a dokumentacja rejestracyjna zawierała "nieprawdziwe stwierdzenia dotyczące istotnych faktów". Sprawa trafi teraz do formalnego postępowania administracyjnego, w ramach którego zainteresowane strony będą mogły zapoznać się z materiałami i zgłaszać uwagi.

Czym jest Tavneos i kiedy został zatwierdzony?

Tavneos został dopuszczony do obrotu 7 października 2021 r. Lek stosuje się u dorosłych pacjentów z ciężką, aktywną postacią zapaleń naczyń związanych z przeciwciałami ANCA, w tym ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń oraz mikroskopowego zapalenia naczyń. To rzadkie choroby autoimmunologiczne prowadzące do zapalenia małych i średnich naczyń krwionośnych. Terapia Tavneos jest stosowana w skojarzeniu z glikokortykosteroidami i innymi standardowymi lekami, przy czym - jak podkreśla FDA - nie eliminuje konieczności stosowania sterydów.

Kluczowym elementem decyzji są nowe informacje, które pojawiły się dopiero ponad 3 lata po zatwierdzeniu leku. Według ustaleń CDER, członkowie personelu badania, mający dostęp do niezaślepionych danych, manipulowali wynikami analizy tak, aby wskazywały na skuteczność leku. Tymczasem pierwotna analiza statystyczna nie potwierdzała takiego efektu.

Dodatkowo, wnioskodawca - ChemoCentryx - nie przekazał FDA pierwotnych wyników analizy, co stanowi naruszenie obowiązujących przepisów. W konsekwencji CDER stwierdził, że nie może już uznać, iż kiedykolwiek przedstawiono wiarygodny dowód skuteczności leku w zatwierdzonym wskazaniu.

Równolegle rosną też obawy dotyczące bezpieczeństwa stosowania Tavneos. W komunikacie dotyczącym bezpieczeństwa z 31 marca 2026 r. CDER wskazał przypadki ciężkiego polekowego uszkodzenia wątroby (DILI) związanego z terapią. Część z nich obejmowała tzw. zespół zanikających przewodów żółciowych (VBDS), czyli schorzenie prowadzące do postępującego niszczenia i zaniku przewodów żółciowych w wątrobie. Choć hepatotoksyczność była już wcześniej znanym działaniem niepożądanym opisanym w badaniach klinicznych i charakterystyce produktu, przypadki VBDS oraz zgony pacjentów są mocno niepokojące.

Co dalej z lekiem?

CDER wydał formalne zawiadomienie o możliwości przeprowadzenia rozprawy wobec podmiotu odpowiedzialnego za lek, którym jest ChemoCentryx - spółka należąca do Amgen.

Tavneos pozostaje obecnie na rynku. Lek może zostać wycofany, jeśli producent zdecyduje się na jego dobrowolne usunięcie lub jeśli komisarz FDA wyda stosowną decyzję administracyjną po zakończeniu procedury. Jeżeli firma wystąpi o rozprawę, komisarz FDA zdecyduje, czy zostanie ona przeprowadzona publicznie. Po jej zakończeniu zapadnie ostateczna decyzja dotycząca przyszłości leku.

Do czasu rozstrzygnięcia sprawy FDA zaleca, aby pracownicy ochrony zdrowia omawiali z pacjentami zarówno terapię Tavneos, jak i dostępne alternatywy. Decyzja o rozpoczęciu lub kontynuacji leczenia powinna być podejmowana indywidualnie, z uwzględnieniem aktualnych informacji o skuteczności i bezpieczeństwie preparatu.

Czytaj także:

Nowe wytyczne dla terapii genowych. Bezpieczeństwo najważniejsze

FDA przypomina o wynikach badań. Tysiące zaległości