Aleksandra Kurowska: Pani profesor, pamiętam czasy gdy diagnoza SM to był de facto wyrok. Ale w ostatnich latach do refundacji wchodziło wiele leków, znoszono też różne obostrzenia np. takie jak ograniczony czas leczenia w programie – początkowo były to tylko 2 lata, po których wyłączano chorego z programu. Jak leczenie SM wygląda na tle innych chorób, zwłaszcza neurologicznych?

Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego: W neurologii zdecydowana większość innowacyjnych terapii jest stosowana właśnie w ramach programów lekowych. Największy program lekowy w neurologii - leczenia stwardnienia rozsianego - obejmuje obecnie ok. 28 tys. pacjentów. Jest to drugi pod względem liczebności program lekowy w Polsce.

Z jednej strony jest to program bardzo przyjazny zarówno dla lekarza, jak i dla pacjenta. Przełomowe zmiany weszły w życie w 2022 r., kiedy to połączono dwa programy lekowe leczenia SM. Zrefundowano nowe leki. Zresztą również w 2025 r. pojawiła się refundacja kolejnego preparatu. Obecnie dysponujemy kilkunastoma lekami - głównie do leczenia postaci rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego, ale także wtórnie postępującej i pierwotnie postępującej.

Zapisy programu są dziś na tyle elastyczne, że w praktyce możemy leczyć pacjentów zgodnie z Charakterystykami Produktów Leczniczych. To ogromna wartość.

Jak zmienia to sytuację pacjentów? Jedną z największych obaw związanych z tą chorobą była postępująca niepełnosprawność… wielu pacjentów musiało korzystać z wózków inwalidzkich.

Ta droga do niepełnosprawności zdecydowanie się wydłużyła, a w wielu przypadkach w ogóle do dużej utraty sprawności nie dochodzi. Mam nadzieję, że większość pacjentów, których dziś włączamy do leczenia, nigdy nie usiądzie na wózku. I myślę, że ta nadzieja jest dobrze uzasadniona.

Nowoczesne leczenie stosowane jest w Polsce od ok. 15-20 lat, ale dopiero w ostatnich kilku latach stało się tak szeroko dostępne i tak skuteczne. Dane długofalowe są jeszcze ograniczone, ale już dziś pokazują mniej pierwszorazowych rent inwalidzkich, mniej dni absencji chorobowej oraz to, że udało się zrównać średnią długością życia osób z chorobą ze średnią w populacji ogólnej. Poprawiła się jakość życia pacjentów, a większość z nich funkcjonuje z niewielkim, stabilnym stopniem niesprawności.

Te leki są faktycznie dostępne czy pacjent musi się odpowiednio pogorszyć by wejść w wyższą linię leczenia?

Zmienił się nie tylko dostęp do leczenia, ale także zasady, którymi kierujemy się przy wyborze terapii. Obecnie coraz częściej zaczynamy leczenie od leków o najwyższej skuteczności. Okazuje się, że jest to najlepsze podejście również w perspektywie długofalowej - pozwala ograniczyć narastanie niesprawności.

Coraz częściej stosujemy np. przeciwciała monoklonalne. Ich zaletą jest wysoka skuteczność, dobry profil bezpieczeństwa oraz wygodny sposób podania. Choć są to leki podawane pozajelitowo, wiele z nich stosuje się rzadko, np. zastrzyk podskórny raz w miesiącu lub raz na pół roku wlew dożylny. Dzięki temu leczenie nie ogranicza aktywności pacjentów, którymi są najczęściej uczniowie, studenci, osoby pracujące, rodzice małych dzieci. Nie są oni zmuszeni do częstych wizyt w ośrodku leczącym ani do codziennego przyjmowania tabletek. Wiemy przecież, że skuteczność terapii zależy od jej regularnego, zgodnego z zaleceniami, stosowania. W praktyce pacjent może normalnie funkcjonować: raz w miesiącu wykonuje samodzielnie iniekcję podskórną w domu albo raz na pół roku zgłasza się do ośrodka na wlew dożylny.

Czyli już na samym początku można podać wysokoefektywne terapie?

Tak. I co warto podkreślić, ta inwestycja się opłaca nie tylko pacjentom, ale też przez obniżenie innych wydatków ze strony ZUS czy NFZ. Mamy na to dane obserwacyjne i publikacje. Rokowanie zmieniło się istotnie i byłoby ogromną stratą zaprzepaścić te efekty przez ograniczanie dostępu do programów lekowych. Niestety, ograniczenie finansowania najprawdopodobniej doprowadzi do wydłużenia czasu oczekiwania na włączenie do leczenia. Tego najbardziej się obawiam.

Kontrakty na programy lekowe w neurologii zostały w 2025 r. obniżone o kilkanaście procent. Stało się to w sytuacji, gdy co roku dochodzą do programów neurologicznych nowi pacjenci, bo leczymy choroby przewlekłe. W większości programów leczenie trwa tak długo, jak długo jest skuteczne i dobrze tolerowane - a zwykle właśnie takie jest. W związku z tym bardzo niewielu pacjentów opuszcza programy, natomiast co roku przybywają nowi. W przypadku programu lekowego SM co roku włączanych jest ok. 1500 nowych pacjentów. Tymczasem mamy obniżenie wartości kontraktów. To z góry generuje ogromne nadwykonania (zarówno jeśli chodzi o koszty leków, jak i o opiekę nad pacjentami), które nie zawsze są w pełni zapłacone przez NFZ.  
Neurolodzy  liczą na to, że programy lekowe, nie tylko w zakresie podanego leku, ale też wykonanych w związku z tym świadczeń medycznych, będą odpowiednio finansowane, że zawierane kontrakty będą uwzględniały rzeczywistą liczbę leczonych chorych, aby uniknąć nadwykonań.  Gdy mamy pacjenta, który spełnia kryteria włączenia do programu lekowego, powinien on jak najszybciej zostać włączony do leczenia, by jego stan zdrowia się nie pogarszał, by mógł on wieść normalne życie.  

Czytaj także:

Stwardnienie rozsiane a bakterie jamy ustnej. Co je łączy?

Neurologia na kredyt. Programy lekowe nie nadążają za pacjentami