Przypomnijmy, że AOTMiT 26 lutego opublikowała pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Niedawno po raz drugi w tej sprawie dyskutowała Rada Przejrzystości. W czasie dzisiejszej konferencji o liście leków mówił m.in. Bartłomiej Chmielowiec jako Rzecznik Praw Pacjenta.

W wykazie innowacyjnych terapii podlegających finansowaniu z Funduszu Medycznego znalazło się 11 pozycji, a których wybrana ma być ostateczna grupa leków. 

Kiedy możemy spodziewać się, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich wejdzie w życie?

-De facto chciałem bardzo i wierzyłem, że w marcu uda się go przyjąć przez Radę Ministrów. Absolutnie szczerze: trzecia fala pandemii nie pozwoliła nam się skupić w pełni na tym zadaniu. Jesteśmy w trakcie uzgodnień z Ministrem Finansów, dotyczących formalnych, finansowych kwestii, związanych chociażby z tym, z czego sfinansować zadania, które zaplanowaliśmy na ten rok - mówił Gadomski.

Dodał, że pewnie większym wyzwaniem niż znalezienie środków będzie umiejscowienie tego w budżecie Ministra Zdrowia. - Część zadań planowanych na ten rok miała być realizowana przez Centrum e-Zdrowia, które jest jednostką budżetową. Odbijamy się od takich drobnych formalności, finalizujemy uzgodnienia z Ministrem Finansów - mówił wiceminister zdrowia. I dodał, że ma nadzieję, że rozmowy te sfinalizowane będą w tym tygodniu.

-Wierzę ogromnie, że pandemia będzie trochę hamować, a w ministerstwie będziemy mogli troszkę więcej czasu poświęcić na finalizowanie tego projektu - mówił Gadomski. Wyjaśnił, że w ramach prekonsultacji zebrano i rozstrzygnięto już część uwag. -Raczej nie było uwag krytycznych co do samej konstrukcji planu, co do zadań określonych, co do treści merytorycznej. Wierzę głęboko, że będziemy z tym finalizować na przełomie kwietnia i maja - wyjaśniał wiceminister.

-Plan to jest pewien fundament pod to, co chcemy w tym obszarze zrobić. Ale tych działań w obszarze chorób rzadkich podjęliśmy więcej. Choćby działania z Funduszem Medycznym, oprócz Funduszu Medycznego widoczny też w obszarze chorób rzadkich był ostatni konkurs grantowy Agencji Badań Medycznych, gdzie całość alokacji została przeznaczona w tym postępowaniu na projekty innowacyjne, projekty grantowe związane z chorobami rzadkimi – mówił wiceszef resortu zdrowia.

Diagnostyka genetyczna

Gadomski zwracał też uwagę, że mówiąc o chorobach rzadkich często koncentrujemy się na lekach, podczas gdy ważną kwestią jest też m.in. diagnostyka. - Fundusz Medyczny również daje nam możliwości inwestycyjne, aby ten obszar diagnostyki genetycznej w Polsce wynieść poziom wyżej. Mamy ośrodki, które mam nadzieję, w myśl planu chorób rzadkich będą aspirowały, żeby stać się ośrodkami referencyjnymi. W tych ośrodkach chcemy postawić na rozwój najnowszych i najskuteczniejszych metod diagnostycznych – genowych. Jak dobrze pamiętam 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, więc tutaj ogrom tych działań na poziomie diagnostyki genetycznej jest do zrobienia. Robimy sobie furtkę do tego, żeby otworzyć pewne konkursy z rozwojem diagnostyki genetycznej - mówił wiceminister.

Podkreślał zaangażowanie urzędników, ekspertów i pacjentów w prace nad Narodowym Planem. - Ten plan to z jednej strony jest pewna obietnica, że zechcemy sfinansować, włożyć do koszyka świadczeń gwarantowanych, zapewnić pacjentom [dostęp] do terapii lekowych, ale ten plan de facto to plan zadań, działań, ciężkiej pracy na najbliższe 2,5 roku, którą wspólnie musimy wykonać. Jeśli spojrzymy sobie na filary w tym planie, to praktycznie w każdym z nich nakreśliliśmy to, co chcemy zrobić i osiągnąć. Ten ogrom działań, bo łącznie zdefiniowaliśmy 35 zadań, to jest ciężka praca - wyjaśniał Gadomski.

Dodał, że w obszarze diagnostyki genetycznej i rozszerzenia koszyka świadczeń gwarantowanych niezależnie od tego, czy plan zostanie przyjęty w takim czy innym czasie, MZ będzie już inicjować działania.

Finanse: ile pieniędzy trafi na Narodowy Program? I skąd one będą?

-Zaplanowaliśmy pewnie środki w planie, aczkolwiek środki na finansowanie chorób rzadkich rozciągnąłbym poza środki z planu. W planie decydowaliśmy się przede wszystkim na te środki, gdzie źródła finansowania są oczywiste, że powinny być to środki budżetowe – środki na utworzenie rejestru chorób rzadkich, na wsparcie komunikacyjne, zbudowanie portali informacyjnych, cały obszar komunikacji z pacjentem, utworzenia paszportu pacjenta z chorobą rzadką, utworzeniu kompendium wiedzy, być może rozwijając te działania z planu utworzenia pewnych projektów szkoleniowych, kierowanych do lekarzy rodzinnych, do lekarzy pewnych specjalności, których rzeczywiście ta wrażliwość na szybką diagnostykę w zakresie chorób rzadkich jest potrzebna, to na to rzeczywiście co do zasady będziemy przeznaczali środki z planu plus na wsparcie inwestycyjne, o którym mówiłem w ramach diagnostyki genetycznej - wyjaśnia wiceminister zdrowia. I dodał, że na niecałe 3 lata planowane są środki w wysokości 90 mln zł. -To są te realne środki, które za planem pójdą, ale żeby było jasne: ileś zadań w planie dotyczy obszaru lekowego, o którym w ogóle nie mówię, że będzie finansowany ze środków budżetowych. Tutaj rzeczywiście wejdą inne mechanizmy - dodał.

W przypadku leków wiceszef MZ wymienił finansowanie z Funduszu Medycznego albo "standardowe procedury refundacyjne" realizowane przez NFZ. Przez NFZ finansowane będzie też rozszerzenie koszyka świadczeń gwarantowanych o procedury nowoczesnej diagnostyki genetycznej. - Jeśli tam wpisujemy zadanie dla NFZ czy ministra zdrowia to oczywiście później w ramach prac AOTMiT przygotowane będą pewne wyceny. My oceniając z ekspertami przewidujemy, że [wydatki na] procedury diagnostyki genetycznej mogą być na poziomie 30-60 mln zł - wspominał Gadomski.

Lista leków innowacyjnych

-Faktycznie finalizujemy te prace, związane z pierwszym projektem, do którego była zobligowana AOTMiT, czyli z projektem związanym ze zidentyfikowaniem technologii innowacyjnych i później przeprocedowania ich w ramach tej uproszczonej ścieżki refundacyjnej. Założenie nasze było takie, że uporamy się z tym projektem do połowy roku i mam nadzieję, że taki deadline przyjmujemy - mówił wiceminister o lekach, jakie finansowane mają być dzięki ustawie o Funduszu Medycznym.

-Przed nami ta być może najtrudniejsza część, czyli przekonanie firm farmaceutycznych do tego i przeprowadzenie tego procesu negocjacji, żeby na tą warunkową refundację się zgodziły. Warunkową chociażby z tego powodu, że mówimy o okresie zamkniętym, o okresie dwuletnim. Warunkową, bo mówimy, że chcemy od razu do takiej terapii postawić rejestr kliniczny, który będzie później podstawą do oceny skuteczności tej terapii - mówił Gadomski.

Terapie o wysokiej skuteczności klinicznej

-To, co jeszcze wiąże się z obszarem lekowym i myślę, że też w tym roku będziemy mogli poznać, to to drugie podstawowe zadanie, związane ze zidentyfikowaniem terapii o wysokiej skuteczności klinicznej, które dzisiaj w Polsce nie są już refundowane. Niekoniecznie już innowacyjnych, tych najświeższych, ale takich, które do tej pory z różnych przyczyn nie były refundowane. Tu ten okres, który Agencja ma jest dłuższy, bo do końca sierpnia ma przygotować założenia do stworzenia wykazu tych technologii lekowych. Zakładam, że do końca roku "dopniemy się" i będziemy mogli z początkiem nowego roku ruszyć z nowymi narzędziami refundacji czy refundacji warunkowej - mówił w czasie konferencji Sławomir Gadomski.

RPP zaangażowany w prace 

Rzecznik Praw Pacjenta informował, że przedstawił już MZ swoją opinię o lekach wytypowanych do pierwszej w historii listy terapii innowacyjnych. Zrobił to po konsultacjach z ekspertami i organizacjami pozarządowymi zrzeszonymi w Radzie Organizacji Pacjentów działającej przez RPP.

Jak zaznaczył RPP, aż 9 z 11 technologii lekowych ujętych w wykazie posiada status leku sierocego - czyli są swtorzone na potrzeby leczenia chorób rzadkich.

-W przypadku leków sierocych, nierzadko wysoce innowacyjnych i specjalistycznych, istnieją poważne wątpliwości co do tego, czy konwencjonalne metody oceny technologii medycznych są odpowiednie i wystarczające - wskazał Rzecznik. Z kolei prof. Piotr Czauderna, współtwórca ustawy o Funduszu Medycznym podkreślał, że jest on szansą na finansowanie bardzo drogich leków. Wspominał w kontekście chorób rzadkich terapię na SMA, której koszt to ok. 8 mln zł.