W ostatnich tygodniach często piszemy o wykazie technologii medycznych o wysokim poziomie innowacyjności i różnych związanych z nim kwestiach, ponieważ wykaz taki tworzony jest po raz pierwszy w historii naszego kraju. I, w związku z tym, wiele kwestii jest jeszcze do wyjaśnienia czy „dotarcia”. Wymagać one będą pewnie interpretacji ze strony MZ, najlepiej w uzgodnieniu z ekspertami. Zgodnie z informacjami z MZ, o których pisaliśmy tutaj: Gadomski o wykazie innowacyjnych leków i planie dla chorób rzadkich, lista będzie gotowa w połowie tego roku. - Zgodnie z procedurą, prace MZ mają uwzględniać opinie m.in. Rzecznika Praw Pacjenta oraz Rady Przejrzystości. Oba wskazane organy z wykazu 11 technologii o wysokim poziomie innowacyjności wskazanych przez AOTMiT wybrały po kilka, które zostały uznane za priorytetowe do sfinansowania w ramach Funduszu Medycznego - przypomina Kinga Frelas z kancelarii DZP.

Spośród 4 terapii wskazanych przez Radę Przejrzystości, dwie są terapiami genowymi. I pojawia się pytanie, na ile polskie przepisy uwzględniają ich specyfikę.

Na liście znalazła się m.in. terapia stosowana u pacjentów z SMA. Chodzi o rdzeniowy zanik mięśni, który jest chorobą rzadką o podłożu genetycznym. Charakteryzuje się stopniowym osłabieniem mięśni, które w ostateczności zanikają i prowadzą do częściowego lub całkowitego paraliżu, a w ostateczności do zgonu pacjenta. Polska wprowadziła już do refundacji jeden lek na SMA, co jest dużym sukcesem, ale trzeba go przyjmować przewlekle, by był skuteczny. Ponadto uruchomione zostaną badania przesiewowe noworodków, co pozwoli wcześnie wykryć chorobę i szybciej ją hamować.

Leczyć, a nawet wyleczyć

Kolejna terapia na SMA, która znalazła się na liście, daje szanse na wyleczenie części dzieci. Mogłaby być refundowana we wskazaniu: rdzeniowy zanik mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. To innowacyjna terapia genetyczna, która ma doprowadzić do znaczącej poprawy przebiegu SMA typu 1, a nawet do jego wyleczenia. Jest to zatem terapia, która pozwoli pacjentom na uzyskanie lepszej jakości życia.

Terapie genowe najbardziej innowacyjne?

Jak wskazuje prof. Marcin Czech - z założenia Fundusz Medyczny ma wskazywać Ministrowi Zdrowia leki o wysokim poziomie innowacyjności. Wydaje się bezsprzeczne, że terapie genowe, które mają niejako zastępować wadliwy gen genem zdrowym, można zaliczyć do grupy o najwyższym poziomie innowacyjności. Wykazują się wysoką skutecznością i pozwalają hamować rozwój choroby już po jednokrotnym podaniu leku. - Jest to interwencja, która ma zmienić trwale genom i efekty tego mają dotyczyć całego życia pacjenta, wpływając na jego jakość - podkreśla Marcin Czech.

Znacznie szybsza refundacja niż standardowo

- W przypadku uwzględnienia genowej terapii SMA na ostatecznej, ministerialnej liście technologii medycznych o wysokim poziomie innowacyjności, będą miały do niej zastosowanie nowe regulacje wprowadzone przez ustawę o Funduszu Medycznym. Jest to o tyle ważne, że poprzez określenie okresu trwania postępowania refundacyjnego, terapia będzie mogła być dostępna dla pacjentów znacznie szybciej niż w przypadku terapii stosowanych w chorobach powszechnych - podkreśla Czech.  Ale dodaje, że zanim się to jednak stanie, konieczne jest wszczęcie samego postępowania poprzez złożenie wniosku refundacyjnego. - Terapie stosowane w chorobach rzadkich w ramach standardowego postępowania refundacyjnego wiążą się z wymogiem dowodu dostępności w obrocie - przypomina. I tu pojawia się problem.

Jak wykazać dostępność czegoś, czego jeszcze nie ma?

W ocenie prof. Marcina Czecha nieuzasadnione jest wymaganie przedłożenia dowodu dostępności terapii, która dopiero zostanie stworzona dla pacjenta, biorąc pod uwagę jego specyficzne uwarunkowania. - Biorąc pod uwagę fakt, że część z terapii jest uzależniona od warunków fizycznych pacjenta, np. jego masy ciała, oraz czasochłonność postępowania refundacyjnego, może dojść do sytuacji, w której pacjent nie będzie mógł już skorzystać z opakowań dostępnych na rynku polskim - zwraca uwagę prof. Czech.

W przypadku terapii spersonalizowanych lub drogich terapii, koszty związane z wyprodukowaniem i dostarczeniem produktów na teren RP stanowią okoliczność zniechęcającą podmioty do ubiegania się o refundację.  - Ustawa o Funduszu Medycznym, w celu zniesienia tej bariery w drodze do finansowania terapii ze środków publicznych, wprowadziła w miejsce powyższego dowodu dostępności zobowiązanie do zapewnienia gotowości technologicznej do jego wytworzenia na dzień składania wniosku - przypomina Kinga Frelas.

Specjalna furtka dla terapii genowych, ale potrzebna jest brama

Sprawa terapii genowych z Funduszu Medycznego jest więc, w pewnym sensie, załatwiona. Powstaje jednak pytanie, co z innymi lekami, które nie zostaną uwzględnione na żadnej z list nowych technologii medycznych, a mimo wszystko ze względu na swój charakter nie będą mogły spełnić wymogu dostępności. Chodzi zwłaszcza o choroby rzadkie, przy których pacjenci mają dość ograniczony dostęp do terapii podstawowych lub opierają swoje leczenie wyłącznie na tzw. „best supportive care”.

- Zasadnym w takiej sytuacji jest podjęcie działań, które, nie będąc związanymi z dużymi nakładami finansowymi, mogą bezpośrednio przyczynić się do zwiększenia dostępności terapii sierocych. Jednym z możliwych ścieżek jest nowelizacja ustawy o refundacji w zakresie elementów wniosku refundacyjnego - proponuje Marcin Czech. Zmiana powinna umożliwiać przedłożenie dla wybranych terapii zobowiązania do dostarczenia produktu w dniu wydania decyzji lub, powielając już przyjęte rozwiązanie, zobowiązania do zapewnienia gotowości technologicznej do jego wytworzenia na dzień składania wniosku - podkreśla były wiceminister zdrowia.

Rozwiązanie jednego problemu może jednak rodzić inne, ponieważ wiąże się to z pojawieniem się w systemie refundacyjnym leków, które pomimo swojej niedostępności będą wpływać na sytuację cenową innych terapii. Jak podkreśla prof. Marcin Czech, należy się zastanowić, na ile deklaracja firmy faktycznie zapewnia dostępność produktu na rynku polskim. Kolejną kwestią do rozważenia jest to, czy zastąpienie dowodu dostępności pewnego rodzaju zobowiązaniem, przy obecnie obowiązujących przepisach da taki sam skutek, a jednocześnie ułatwi zainicjowanie postępowania refundacyjnego.

- W przypadku niedotrzymania przedmiotowego zobowiązania, na podmiot może zostać nałożona kara administracyjna lub nawet uchylona sama decyzja o objęciu produktu refundacją. Takie sankcje wydają się być na tyle dotkliwe, by wnioskodawcy, którzy poniosą już koszty związane z postępowaniem refundacyjnym, dołożyli wszelkich starań, aby wywiązać się ze swoich zobowiązań - uważa Kinga Frelas.

Polecamy także:

M. Czech, M. Władysiuk i M. Pieklak o liście leków innowacyjnych

Nowy model kompleksowej opieki dla pacjentów z rakiem jelita grubego

Leki o wysokiej innowacyjności: jednogłośnie z 11 wybrano tylko 4