Autor : Magdalena Kopystyńska
2022-08-01 12:24
Personalizowana profilaktyka pozwala na dopasowanie leczenia do konkretnego pacjenta, to terapia „szyta na miarę” – wskazuje kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, prof. Jerzy Windyga. Rozmową z klinicystą rozpoczynamy redakcyjny Tydzień z hemofilią.
- W leczeniu chorych na hemofilię dokonał się w ostatnich dziesięcioleciach olbrzymi postęp, dzięki dostępowi do spersonalizowanego leczenia. Właściwie model spersonalizowanej medycyny to medycyna idealna, w skali całego systemu ochrony zdrowia trudna jednak do wdrożenia, bo nie mamy wystarczających zasobów, by każdego pacjenta traktować w detalach tak bardzo indywidualnie – ocenia w rozmowie z CowZdrowiu prof. Jerzy Windyga.
- Hemofilia to choroba ściśle zdefiniowana, ale jej przebieg u każdego pacjenta jest nieco inny, odmienny. Nawet u podobnych pacjentów różnice bywają duże. Istotą leczenia jest podawanie koncentratu zawierającego brakujący czynnik krzepnięcia, a odpowiedź na to leczenie, którą ocenia się na podstawie parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych, może się bardzo różnić u poszczególnych chorych – dodaje.
Tzw. czas półtrwania podanego pacjentowi białka w jego organizmie może być dłuższy lub krótszy, a co za tym idzie, z upływem czasu jest on w zależności od tego lepiej lub nieco słabiej chroniony przed typowymi dla hemofilii wylewami krwi np. do stawów czy narządów. - Żeby mieć pewność co do sytuacji konkretnego chorego, trzeba oznaczyć parametry farmakokinetyczne. To dodatkowy czas, wysiłek, dodatkowe działania medyczne – zwraca uwagę prof. Windyga.
Dawki przyjmowanych przez chorego preparatów różnią się m.in. w zależności od tego czy to osoba aktywna fizycznie czy też prowadząca raczej spokojny tryb życia, a także w zależności od wieku chorego.
- Indywidualizacja polega na tym, że w oparciu o wyniki badań, wywiad na temat stylu życia chorego i aktualną wiedzę może się okazać, że dawkę podawanych preparatów trzeba zwiększyć, ale z drugiej strony, jeśli widzimy, że pacjent nie ma w ogóle krwawień, może zajść potrzeba redukcji dawek, bo aż tylu nie potrzebuje. Spersonalizowana terapia przekłada się więc nie tylko na bardzo dobry stan kliniczny chorego i poprawę jakości jego życia, ale i na redukcję kosztów – argumentuje specjalista.
Szacuje się, że na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne choruje w Polsce ok. 6 tys. osób. Prof. Windyga nie dysponuje danymi na temat tego, jak liczny jest odsetek chorych, korzystających z personalizowanej profilaktyki. Zwraca jednak uwagę, że aby wdrożyć taką terapię, konieczne jest poświęcenie choremu odpowiedniej ilości czasu, a także infrastruktura i kadry. - To wszystko nie bierze się tylko z dobrej woli, potrzeba znakomitej organizacji, a to zależy od ośrodka – wyjaśnia.
Starsi chorzy, którzy w dzieciństwie i młodości nie korzystali z dostępnego obecnie, nowoczesnego leczenia, w większym stopniu odczuwają skutki choroby.
- To strasznie ciężka choroba, na szczęście dokonał się olbrzymi postęp w zakresie możliwości leczenia, a naukowcy na pewno nie powiedzieli jeszcze ostatniego słowa. Personalizowana profilaktyka w przypadku osób dorosłych również ma sens, bo chociaż nie cofnie nieodwracalnych zmian, to może je przystopować. Pacjent czuje się lepiej, pewniej, odczuwa poprawę jakości życia, nie ma w ogóle samoistnych krwawień – wylicza specjalista.
Średnia życia chorych z hemofilią rośnie, zbliżając się do średniej życia męskiej populacji w Polsce.
- Doszliśmy do takiego momentu, kiedy naprawdę niewielu chorych umiera z powodu krwawień. Nadzieją na dalszą poprawę jakości życia są kolejne przełomy w leczeniu, jak terapie podskórne w miejsce dożylnych czy terapia genowa, w przypadku której można mieć nadzieję, że kiedyś uda się tę genetyczną chorobę wyleczyć. To oczywiście nie jest kwestia najbliższego czasu, ale prace trwają – podkreśla prof. Jerzy Windyga.
Polecamy także:
Hemofilia – kiedy zacznie funkcjonować rejestr pacjentów?
Z czym największy problem mają osoby chore na hemofilię?
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl