O raporcie pisaliśmy już przy okazji Światowego Dnia Krwiodawcy.

Więcej na ten temat w rozmowie jedną z autorek raportu, prof. Iwoną Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie i prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. 

Z raportu „Krew: lek, wartość, zasób. Aktualne wyzwania i potrzeby związane z przetoczeniami krwi w chorobach przewlekłych” wydanego przez Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów, również z Pani udziałem, wynika, że zapotrzebowanie na krew będzie rosło. Jakie rekomendacje płyną z tej publikacji dotyczące optymalizacji przetoczeń w leczeniu chorób hematologicznych?

Prof. Iwona Hus: Celem raportu było wypracowanie takich rozwiązań, dzięki którym nie musielibyśmy stanąć przed faktem braku krwi. W raporcie jest mowa m.in. o potrzebie uświadamiania społeczeństwa, jak bardzo ważna i potrzebna jest krew. To wymaga prowadzenia kampanii społecznych i edukacyjnych. Ważne jest też odpowiednie zarządzanie zasobami krwi na poziomie lokalnym i centralnym oraz określenie, jaką politykę transfuzji powinniśmy stosować - restrykcyjną, kiedy krew podajemy rzadziej czy też liberalną, kiedy transfuzje stosowane są częściej. Kolejny omawiany w raporcie problem to potrzeba większego dostępu do innowacyjnych metod leczenia, które moglibyśmy zastosować u chorych wymagających transfuzji. Niestety, nie odnotowujemy wzrostu poziomu krwiodawstwa w Polsce - krew regularnie oddaje tylko 1,5% dorosłego społeczeństwa. A zapotrzebowanie na przetoczenia składników krwi rośnie wraz ze starzeniem się populacji i postępem medycyny, zwłaszcza w transplantologii, onkologii, hematologii, chirurgii sercowo- naczyniowej. W 2030 roku zasoby krwi, którą wykorzystuje się w przetoczeniach, będą niewystarczające.

Zważywszy, że krew jest dobrem ograniczonym j coraz częściej mówi się o podejściu restrykcyjnym do przetaczania krwi, jak to wygląda w przypadku chorych na zespoły mielodysplastyczne?

W przebiegu zespołów mielodysplastycznych dochodzi m.in. do nieprawidłowości w różnicowaniu krwinek czerwonych z tego powodu wielu pacjentów wymaga transfuzji. Tymczasem zapotrzebowanie na krew rośnie, a mimo ciągłych prac nad wyprodukowaniem sztucznej krwi na razie możemy liczyć jedynie na dawców.

Koszty przetoczeń, zagrożenie deficytem krwi i ryzyka związane z regularnymi transfuzjami stawiają nas przed wyborem jednej z dwóch strategii: restrykcyjnej lub liberalnej polityką przetoczeń. Dla każdej z nich podstawowym kryterium jest poziom stężenia hemoglobiny. Stężenie między 7g/dl a 9 g/dl to restrykcyjna polityka, w liberalnej dopuszczalny próg hemoglobiny to od 10 g/dl do 12 g/dl. Bezpieczeństwo obu strategii jest na podobnym poziomie, a z dostępnych badań nie wynika, które podejście powinno być jednoznacznie rekomendowane w leczeniu niedokrwistości, której podłożem są choroby przewlekłe.

Jednak część pacjentów, którzy muszą korzystać z przetoczeń regularnie, dzięki nowej opcji terapeutycznej będzie mogła zmienić diametralnie sposób leczenia. Nowy dopuszczony na rynek europejski lek podawany osobom z mielodysplastycznością pozwolił zmniejszyć liczbę przetoczeń krwi o 21 proc.

Jak często ci pacjenci muszą mieć transfuzję? Jakie powikłania mogą one powodować? Czy transfuzje to istotny element kosztów całkowitych terapii zespołów mielodysplastycznych?

Przetaczanie krwi stosowane jako leczenie nie jest dla chorego obojętne. Taka terapia wiąże się z nadmiernym gromadzeniem się żelaza w organizmie, czyli wtórną hemochromatozą, która może prowadzić do niszczenia narządów wewnętrznych, powikłań immunologicznych, autoimmunizacji i w konsekwencji do hospitalizacji pacjenta. U chorych, którzy korzystają z przetoczeń obserwujemy duże różnice w stężeniu hemoglobiny. I tak dzieje się raz, dwa razy w miesiącu, w zależności od tego, jak częste są transfuzje.

Są, oczywiście, sytuacje, w których nie jesteśmy w stanie inaczej pomóc choremu, ale w wielu przypadkach zastosowanie terapii celowanej pozwala utrzymać stężenie hemoglobiny na bardziej stabilnym poziomie. Dlatego należy dołożyć wszystkich starań, żeby terapie celowane, które mogą poprawić jakość życia chorych i zmniejszyć zużycie krwi były dostępne i chorzy nie musieli otrzymywać przez lata transfuzji.

Czy leki zmniejszające zapotrzebowanie na przetoczenia krwi są dostępne dla polskich pacjentów?

Takim innowacyjnym lekiem, który pozwala chorym uniezależnić się od transfuzji, jest luspatercept. Leki, które stosowaliśmy wcześniej, stymulowały dojrzewanie krwinek czerwonych, natomiast luspatercept wpływa na czynniki, które hamują ich dojrzewanie. U chorych zależnych od transfuzji stosowanie luspaterceptu powoduje średnie zmniejszenie zużycia koncentratu krwinek czerwonych o około 21 %, co przekłada się na 8 jednostek rocznie na pacjenta, czyli 4 litry krwi.

Ważne jest zatem, aby luspatercept był objęty refundacją. Wprawdzie niektórzy chorzy otrzymują lek w ramach RDTL, ale wszyscy wiemy, że naszym pacjentom potrzebny jest znacznie szerszy dostęp do leczenia.

Jak zapewnić dostęp do nowoczesnych leków zastępujących transfuzje?

Wobec deficytów zaopatrzenia w krew i zagrożeń wynikających z terapii związanej z przetaczaniem krwi w chorobach przewlekłych, dostęp do leków, które ograniczają zużycie krwi, jest nie tylko optymalizacją leczenia, ale i lepszą opcją dla pacjenta. Zapewnienie dostępu do takich nowoczesnych rozwiązań terapeutycznych to jedna z rekomendacji wypracowanych przez środowisko ekspertów, które mają przyczynić się do lepszego zarządzania zasobami krwi.