FDA ogłosiła dwa kluczowe kroki w kierunku wdrożenia badań klinicznych w czasie rzeczywistym (RTCT). Po pierwsze, uruchomiono dwa badania typu proof-of-concept, w których dane i sygnały dotyczące skuteczności oraz bezpieczeństwa są przekazywane do FDA na bieżąco. Po drugie, opublikowano zaproszenie do zgłaszania uwag (Request for Information) dotyczące szerokiego programu pilotażowego, który ma ruszyć latem 2026 r. To próba przełamania jednego z największych problemów rozwoju leków: opóźnień w przepływie danych, o czym pisaliśmy niedawno.

Wąskie gardło w rozwoju leków

Szczególnie problematyczne są wczesne fazy badań klinicznych. To etap dużej niepewności, ograniczonej liczby pacjentów i często nieefektywnego podejmowania decyzji. Każde opóźnienie w analizie danych przekłada się na wydłużenie całego procesu rozwoju terapii.

FDA chce to zmienić, wykorzystując postęp w analizie danych i sztucznej inteligencji. Nowy model zakłada, że kluczowe sygnały, np. działania niepożądane czy pierwsze oznaki skuteczności, będą widoczne dla regulatora w czasie rzeczywistym, bez konieczności czekania na końcowe raporty.

Jak podkreślił komisarz FDA, Marty Makary, przez ponad 60 lat badania kliniczne prowadzono w zasadzie w ten sam sposób: "Kluczowe sygnały mogą docierać do FDA dopiero po latach, co niepotrzebnie opóźnia decyzje regulacyjne i spowalnia rozwój leków" - zaznaczył. Nowe podejście ma to zmienić i przyspieszyć dostęp pacjentów do obiecujących terapii.

Pierwsze badania już działają

W pilotażu uczestniczą dwie duże firmy farmaceutyczne: AstraZeneca i Amgen. AstraZeneca prowadzi badanie fazy 2 o nazwie TRAVERSE u pacjentów z wcześniej nieleczonym chłoniakiem z komórek płaszcza. W projekt zaangażowane są m.in. University of Texas MD Anderson Cancer Center oraz University of Pennsylvania. Z kolei Amgen realizuje badanie fazy 1b STREAM-SCLC u pacjentów z ograniczoną postacią drobnokomórkowego raka płuca.

W obu przypadkach FDA współpracowała ze sponsorami przy ustalaniu kryteriów raportowania danych w czasie rzeczywistym. Co istotne, agencja potwierdziła już, że otrzymała i zweryfikowała pierwsze sygnały z badania AstraZeneca, przekazywane za pośrednictwem Paradigm Health. To dowód, że techniczna infrastruktura dla takich badań faktycznie działa.

Koniec z fazami, badania "ciągłe"

RTCT to element szerszej zmiany w podejściu do badań klinicznych. Obecnie rozwój leków odbywa się w wyraźnie oddzielonych fazach - od I do III - a pomiędzy nimi często pojawiają się przerwy. Każda faza to osobne badanie z własnym protokołem i analizą danych. W praktyce oznacza to przestoje, które wydłużają cały proces.

FDA chce docelowo przejść do modelu tzw. badań ciągłych (continuous trials), w których kolejne etapy płynnie się przenikają. Dzięki dostępowi do danych w czasie rzeczywistym regulator mógłby podejmować decyzje szybciej, a przerwy między fazami zostałyby ograniczone do minimum.

FDA zbiera obecnie opinie na temat programu pilotażowego - uwagi można zgłaszać do 29 maja 2026 r. Agencja planuje opublikować ostateczne kryteria w lipcu, a wybór projektów pilotażowych zakończyć w sierpniu.

Czytaj także:

GPT-Rosalind od OpenAI ma pomóc opracowywać nowe leki

Nowe wytyczne dla terapii genowych. Bezpieczeństwo najważniejsze