Jak określiłaby Pani Profesor potrzeby pacjentów chorych na hemofilię w kontekście personalizowanej profilaktyki?

Prof. Magdalena Łętowska: Personalizowana profilaktyka to rozwiązanie najlepiej odpowiadające potrzebom. To doskonałe rozwiązanie, które pozwala - w zależności od profilu danego pacjenta - indywidualnie dobierać częstość podawania koncentratów czynnika krzepnięcia VIII czy IX. Jeden pacjent potrzebuje „ósemki” 2 razy w tygodniu, inni 3 lub 4 razy. „Dziewiątkę” jednemu wystarczy podać raz w tygodniu, innemu rzadziej. Pomocne w takim leczeniu byłyby leki o przedłużonym działaniu, niedostępne na razie w Polsce, ponieważ producenci nie potrafią na razie w przetargu przebić się ze swoją ceną. Przypomnę, że chorzy na hemofilię nie mają możliwości indywidualnego zakupu leków, wszystkie są kupowane przez Zakład Zamówień Publicznych przy Ministerstwie Zdrowia na zlecenie Narodowego Centrum Krwi, a następnie trafiają do regionalnych centrów krwiodawstwa i krwiolecznictwa, które je dystrybuują. Co do ceny leków o przedłużonym działaniu, to mogę powiedzieć tylko, że na pewno należy patrzeć na nią w szerszej perspektywie - mniejszego zużycia w skali roku, możliwości ograniczenia częstego podawania (wkłucia do żyły pacjentów).

Personalizacja leczenia jest bardzo korzystna po pierwsze ze względu na samego pacjenta, bo można ograniczyć liczbę wkłuć, a druga kwestia to korzyści dla płatnika. Dane z wielu krajów wskazują, że koszty takiego leczenia są mniejsze w porównaniu ze standardowym postępowaniem profilaktycznym, a więc korzyści odnosi także płatnik.

Z rozmów z rodzicami młodych pacjentów wiem, że mają oni spore obawy związane z ukończeniem przez ich dzieci 18. roku życia, a co za tym idzie - przejścia z leczenia hemofilii w ośrodkach pediatrycznych do tych zajmujących się prowadzeniem osób dorosłych. Czy w Pani ocenie te obawy są uzasadnione?

Prof. Magdalena Łętowska: Mamy różne sygnały z różnych województw, przy czym Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie nie jest już jednostką koordynującą leczenie, tak było w poprzednim programie w 2018 r. Wtedy mieliśmy taką wiedzę, w tej chwili zajmuje się tym Narodowe Centrum Krwi, natomiast wiemy z doświadczenia i na podstawie swoich kontaktów, że są województwa, gdzie są silne ośrodki leczenia hemofilii u dorosłych, a są też takie regiony, gdzie nie do końca funkcjonują one tak, jak można oczekiwać. Musimy jednak pamiętać, że ośrodki leczenia hemofilii to nic innego, jak oddziały w ramach klinik czy oddziałów hematologicznych, że są częścią całego systemu zabezpieczającego chorych z chorobami hematologicznymi. A w gronie tych chorych 30 proc. to chorzy onkohematologiczni, a 70 proc. - osoby, które nie chorują na nowotwory, a co za tym idzie - większość z nich nie wymaga opieki szpitalnej, a jedynie ambulatoryjnej. Chorych onkohematologicznie jest jednak znacznie więcej niż tych ze skazami krwotocznymi, a wszyscy muszą być we właściwy sposób leczeni.

Warto też pamiętać, że specyfika leczenia dzieci jest inna, tutaj cały czas działamy w trójkącie lekarz-dziecko-rodzice, ta współpraca z rodzicami od chwili diagnozy, a więc z reguły wkrótce po narodzeniu dziecka, jest bardzo ścisła. Kiedy pacjent staje się pełnoletni, sam decyduje już o swoim leczeniu.

A jak Pani Profesor wyobraża sobie optymalny model kompleksowej opieki nad chorymi na hemofilię?

Prof. Magdalena Łętowska: Na pewno kluczowe są dostawy domowe dla wszystkich pacjentów, połączone z odbiorem odpadów medycznych, żeby chorzy mogli spokojnie się uczyć i pracować, a nie musieli brać dnia wolnego, żeby odebrać czynnik i organizować jego transportu. Życzyłabym sobie też, żeby mieli do dyspozycji leki niebędące koncentratami, jest ich coraz więcej, nie tylko podawanych dożylnie, ale też podskórnie. Czekamy na leki doustne. Poza tym wspomniane już przeze mnie leki o przedłużonym działaniu oraz terapia genowa. Cały czas śledzimy doniesienia na temat terapii, dziś już wiadomo, że to leczenie nie wystarcza na całe życie, konieczna jest jednak dłuższa obserwacja, by wyciągnąć bardziej precyzyjne wnioski.

Eksperci, ale i pacjenci od lat postulują stworzenie rejestru chorych na hemofilię. Dlaczego to takie ważne?

Prof. Magdalena Łętowska:  Rejestr jest bezwzględnie konieczny - prawdziwy rejestr chorych na hemofilię, a nie rejestr zużycia leków. Powinny się tam znajdować wszystkie dane potrzebne do tego, żeby monitorować stan pacjenta, a więc poza danymi personalnymi również cała historia choroby - od chwili diagnozy aż do odejścia pacjenta. Każda wizyta  powinna być odnotowana w rejestrze, aby każdy lekarz, do którego zgłasza się chory na hemofilię - a wiemy, jak obciążeni pracą są teraz lekarze - mógł sięgnąć do karty postępowania i miał dostęp do sposobu leczenia tego pacjenta. Takiego rejestru w Polsce, niestety, wciąż jeszcze nie ma.

W ramach cyklu Tydzień z hemofilią prezentujemy także:

B. Gajewski: opieka nad chorymi na hemofilię wciąż do poprawy

Prof. J. Windyga: leczenie chorych na hemofilię „szyte na miarę”