Amerykańska Food and Drug Administration (FDA) zaproponowała, by program Rare Pediatric Disease (RPD) Priority Review Voucher (PRV) został na stałe wpisany w system regulacyjny. Obecnie działa on w trybie czasowym i musi być co kilka lat odnawiany przez Kongres.

Propozycja znalazła się w projekcie budżetu FDA na rok fiskalny 2027, opiewającym na 7,2 mld dol. Szef agencji, Marty Makary, podkreśla, że stałe umocowanie programu ma dać firmom "większą przewidywalność" i pomóc realizować jego podstawowy cel: szybsze dostarczanie terapii dzieciom z ciężkimi i zagrażającymi życiu chorobami.

Jak działa voucher wart setki milionów?

Mechanizm PRV jest jednym z najmocniejszych bodźców w całym amerykańskim systemie regulacyjnym. Firma, która opracuje lek na rzadką chorobę pediatryczną i uzyska jego rejestrację, dostaje voucher.

Może go wykorzystać przy innym, często znacznie bardziej dochodowym leku - skracając czas jego oceny przez FDA z ok. 10 miesięcy do 6 miesięcy. W realiach rynku farmaceutycznego oznacza to ogromną przewagę konkurencyjną i szybszy zwrot kosztów badań.

Voucher można też sprzedać. Od 2014 r. powstał cały wtórny rynek takich "przepustek". W styczniu 2026 r. Jazz Pharmaceuticals sprzedała voucher za 200 mln dol. W 2025 r. ceny transakcyjne utrzymywały się najczęściej w okolicach 150 mln dol.

Szybciej nie znaczy lepiej

Choć program działa od lat, jego największą słabością jest brak ciągłości. Historycznie był odnawiany co 4 lata, a każdemu wygaszeniu towarzyszyła niepewność i polityczne przepychanki.

Program wygasł w grudniu 2024 r. i przez pewien czas pozostawał w zawieszeniu. Dopiero 3 lutego 2026 r. prezydent Donald Trump podpisał ustawę budżetową, która przywróciła jego działanie do 2029 r. - w ramach pakietu regulacyjnego Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act.

Zdaniem ekspertów taki model "na raty" szkodzi całemu systemowi. Ciągłe ryzyko wygaśnięcia programu prowadzi do presji "szybkiego składania wniosków", zamiast racjonalnego planowania rozwoju leków.

Dane National Organization for Rare Disorders pokazują skalę wpływu programu. Od jego uruchomienia przyznano 63 vouchery obejmujące 47 rzadkich chorób pediatrycznych. Przed jego wprowadzeniem tylko 4 z tych 47 chorób miały jakiekolwiek zatwierdzone leczenie. Wiele z nich prowadzi do śmierci jeszcze przed osiągnięciem dorosłości.

FDA chce przyspieszyć innowacje

Propozycja dotycząca PRV to część szerszego pakietu zmian legislacyjnych. FDA chce jednocześnie zaostrzyć przepisy dotyczące wprowadzających w błąd reklam leków, zwiększyć elastyczność dla producentów generyków i poprawić przejrzystość tzw. CRL-ów, czyli oficjalnych pism FDA, informujących firmę farmaceutyczną, że jej wniosek o rejestrację leku nie może zostać zatwierdzony w obecnej formie.

Agencja rozwija też nowe mechanizmy przyspieszające rozwój farmacji w USA. Jednym z nich jest pilotażowy program Commissioner's National Priority Voucher (CNPV), który ma premiować projekty kluczowe z perspektywy interesów Stanów Zjednoczonych. Program, uruchomiony w połowie 2025 r., spotkał się z mieszanym odbiorem, dlatego jeszcze w tym roku FDA planuje publiczne konsultacje.

Czytaj także:

Trump nakłada cła na leki. Nawet 100 proc. na import

Leki sieroce rosną w siłę. Do 2032 r. zdominują rynek