Kali Therapeutics ogłosiło podpisanie umowy licencyjnej z Sanofi, na mocy której francuski koncern uzyskuje wyłączne prawa do rozwoju i komercjalizacji KT501 na całym świecie.

W ramach porozumienia Kali otrzyma 180 mln dolarów w płatnościach z góry i w krótkim terminie. Dodatkowo spółka może liczyć na maksymalnie 1,05 mld dol. za realizację kamieni milowych związanych z rozwojem i komercjalizacją leku. Umowa obejmuje również tantiemy od przyszłej sprzedaży, na poziomie od wysokich jednocyfrowych do dwucyfrowych procentów.

Czym jest KT501?

KT501 to trójswoiste przeciwciało angażujące limfocyty T (ang. tri-specific T-cell engager), zaprojektowane tak, aby jednocześnie wiązać trzy cele: CD3 na limfocytach T oraz CD19 i BCMA na limfocytach B. Takie podejście pozwala aktywować limfocyty T i jednocześnie skierować ich działanie przeciwko szerokiemu spektrum limfocytów B, które biorą udział w rozwoju wielu chorób autoimmunologicznych.

W przeciwieństwie do terapii celujących w pojedynczy marker, KT501 ma potencjał do eliminacji różnych populacji limfocytów B. Lek został zaprojektowany w formacie przypominającym klasyczne przeciwciała IgG, co jest ważne dla jego stabilności i możliwości produkcyjnych.

Jednym z głównych wyzwań dla przeciwciał angażujących limfocyty T jest ryzyko nadmiernej aktywacji układu odpornościowego i związany z tym wyrzut cytokin. Kali Therapeutics zastosowało w KT501 technologię tzw. maskowania CD3, która ma ograniczać niekontrolowaną aktywację limfocytów T. Celem jest utrzymanie wysokiej skuteczności przy jednoczesnym zmniejszeniu ryzyka działań niepożądanych. W badaniach przedklinicznych na naczelnych obserwowano skuteczne usuwanie limfocytów B przy minimalnej produkcji cytokin.

KT501 znajduje się obecnie w badaniu FIH (ang. first-in-human) u pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów (RZS). Ma ono na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki leku. Na tym etapie nie ma jeszcze danych dotyczących skuteczności klinicznej u ludzi.

Co dalej?

Choroby autoimmunologiczne pozostają dużym obszarem niezaspokojonych potrzeb medycznych. Obecne terapie często wymagają długotrwałego stosowania i nie zawsze prowadzą do trwałej remisji. Dlatego rośnie zainteresowanie strategiami, które umożliwiają głęboką eliminację patologicznych limfocytów B. Obejmuje to zarówno przeciwciała monoklonalne, jak i bardziej zaawansowane technologie, takie jak przeciwciała angażujące limfocyty T czy terapie komórkowe.

Dalszy rozwój KT501 będzie zależał od wyników trwającego badania klinicznego. Jeśli lek potwierdzi bezpieczeństwo i pokaże pierwsze sygnały skuteczności, może stać się podstawą kolejnych badań w różnych chorobach autoimmunologicznych.

Czytaj także:

Przełomowy lek na łuszczycę. Tabletka zamiast zastrzyku

Zaskakujące odkrycie. Kleszcze a leczenie chorób zapalnych