Pacjenci z miastenią w Europie zyskali nową opcję terapeutyczną. Uplizna (inebylizumab) została zatwierdzona przez Komisję Europejską jako leczenie dodane do terapii standardowej u dorosłych z przeciwciałami anty-AChR lub anty-MuSK. Dla wielu osób może to oznaczać stabilniejszą kontrolę objawów i rzadsze podawanie leku - tylko dwa razy w roku po dawkach początkowych.

Nowe podejście do leczenia miastenii

Miastenia to rzadka, przewlekła choroba autoimmunologiczna zależna od limfocytów B. Układ odpornościowy wytwarza przeciwciała, które uszkadzają połączenia między nerwami a mięśniami. W efekcie mięśnie szybko się męczą i słabną. Pacjenci mają trudności z mówieniem, połykaniem, podnoszeniem rąk, a w ciężkich przypadkach z oddychaniem.

Choroba ma zmienny przebieg. Objawy mogą się nasilać i wycofywać, co utrudnia planowanie codziennego życia. Leczenie opiera się głównie na steroidach i innych lekach immunosupresyjnych. Choć bywają skuteczne, ich długotrwałe stosowanie wiąże się z ryzykiem powikłań, takich jak cukrzyca, osteoporoza czy nadciśnienie.

Uplizna to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko limfocytom B z ekspresją CD19. To właśnie te komórki odpowiadają za produkcję autoprzeciwciał napędzających chorobę. Leczenie ma więc wpływać na mechanizm jej powstawania, a nie tylko łagodzić objawy. Po dwóch dawkach początkowych lek podaje się raz na 6 miesięcy. Taki schemat może być wygodniejszy dla pacjentów i zmniejszyć liczbę wizyt związanych z terapią.

Największe badanie biologiczne miastenii

Decyzja Komisji Europejskiej opiera się na wynikach badania fazy III MINT. To największe dotąd badanie biologicznej terapii w tej chorobie, które objęło zarówno pacjentów z przeciwciałami anty-AChR, jak i anty-MuSK. Wzięło w nim udział 238 dorosłych, w tym 190 osób z AChR+ i 48 z MuSK+.

Do badania kwalifikowano pacjentów z umiarkowaną lub cięższą postacią choroby (klasyfikacja MGFA II-IV), spełniających określone kryteria w skalach oceniających codzienne funkcjonowanie i siłę mięśni. Wszyscy musieli otrzymywać stabilne dawki steroidów lub innych leków immunosupresyjnych w momencie podziału do grup.

MINT był też pierwszym badaniem w tej populacji, które wprowadziło ustrukturyzowany schemat redukcji steroidów. Pacjenci zaczynali zmniejszać dawki już w 4. tygodniu terapii, z celem osiągnięcia 5 mg prednizonu dziennie do 24. tygodnia. Do 26. tygodnia 87,4 proc. osób leczonych Uplizną i 84,6 proc. w grupie placebo obniżyło dawkę do 5 mg lub mniej.

To już kolejne wskazanie Uplizny

Zatwierdzenie w miastenii nie jest pierwszym wskazaniem dla inebylizumabu w Europie. W listopadzie 2025 r. lek uzyskał zgodę Komisji Europejskiej w aktywnej chorobie związanej z IgG4. Wcześniej został także dopuszczony jako monoterapia w zespole Devica u pacjentów z przeciwciałami AQP4-IgG.

Amgen rozwija równolegle swoje zaplecze produkcyjne. We wrześniu 2025 roku firma ogłosiła plan inwestycji o wartości 650 mln dol. w rozbudowę zakładów w Stanach Zjednoczonych.

Czytaj także:

840 mln dol. na stół. Amgen wraca do przejęć w onkologii

CIDP – gdy układ odpornościowy atakuje nerwy