Dlaczego system leczenia hemofilii jest wzorem do naśladowania i jakie wnioski płyną z jego wdrożenia wyjaśnia dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz Dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w rozmowie z Aleksandrą Kurowską.

Aleksandra Kurowska: Pani doktor, Uczelnia Łazarskiego przygotowała raport na temat leczenia hemofilii w Polsce. Co sprawia, że jest ono wyjątkowe? Jakie wzorce moglibyśmy przenieść do innych chorób rzadkich, a co moglibyśmy poprawić?

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka: Hemofilia i sposób zorganizowania opieki nad tą grupą chorych należą do jasnych kart polskiego systemu ochrony zdrowia, ponieważ adresują wiele postulatów, które często są przedmiotem dyskusji i debat, a także wręcz oczekiwań wielu środowisk z różnych dziedzin medycyny i obejmujących potrzeby bardzo wielu pacjentów.

Leczenie hemofilii zorganizowane jest w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Skaz Krwotocznych i opiera się na zasadzie kompleksowości - realizowana jest w ośrodkach eksperckich skoordynowanej opieki i bardzo silnego atrybutu edukacji pacjentów i ich opiekunów. Mówiąc kolokwialnie, jest to taki obszar, który już dzisiaj zwalidował wiele rozwiązań mogących być wartościową wskazówką dla budowy systemu opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi, ale nie tylko, bo są to rozwiązania bardzo bardzo uniwersalne. 

Co więcej, opieka nad pacjentami z hemofilią zawiera w sobie już komponent do udrażniania mechanizmu dostępu do nowoczesnego leczenia, bowiem oprócz narodowego programu realizowany jest również program lekowy B.15, dedykujący nowoczesne leczenie dla pacjentów poniżej 18. roku życia. 

Regulator zdecydował się tutaj na połączenie dwóch różnych mechanizmów finansowania i organizowania opieki. Program polityki zdrowotnej, który jest odzwierciedlony w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii i Skaz Krwotocznych, charakteryzuje się troszeczkę innymi zasadami w zakresie finansowania i udostępniania nowoczesnego leczenia. Z kolei znany już prawie wszystkim mechanizm programu lekowego sprawia, że jesteśmy w stanie w dużo szybszym tempie zagwarantować dostęp do nowoczesnego leczenia dla pacjentów poprzez jasno zdefiniowany tryb ubiegania się o refundację w programie lekowym.

Nadzór merytoryczny, podmiot odpowiedzialny we współpracy ze środowiskiem klinicznym wypracowuje pewne wytyczne dla programu lekowego, które potem są przedmiotem oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która musi wydać tę opinię w określonym czasie. Ministerstwo Zdrowia musi się do tej opinii odnieść, podejmując decyzję o objęciu refundacją bądź też odrzuceniu wniosku refundacyjnego. Jedno jest pewne - w programie lekowym mamy bardzo silną orientację na jakość i na to, żeby dookreślić grupę docelową, której chcemy dedykować dane nowoczesne rozwiązanie technologiczne. Program lekowy stawia także bardzo określone wymagania dla podmiotu leczniczego w zakresie raportowania ważnych danych, które będą określały efektywność i skuteczność terapii.

Organizacja opieki nad pacjentami z hemofilią daje nam zatem ogromny bagaż wielu doświadczeń mówiących o tym, że po pierwsze - skoordynowana opieka kompleksowa jest bardzo wartościowa i daje pacjentom takie atuty jak poprawa bezpieczeństwa, poprawa stabilności i przejrzystości tego, co jest dla nich dedykowane i gdzie ta opieka będzie udzielana. Ważne jest też to, że programy lekowe pozwalają nam również transferować w sposób efektywny nowoczesne technologie.

W naszym raporcie stawiamy takie pytanie: czy mechanizmy, które są dzisiaj wpisane w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii i Skaz Krwotocznych pozwalają nam na to, abyśmy rzeczywiście ten postęp w medycynie mogli odpowiednio szybko aplikować do praktyki klinicznej.

Widzimy wyraźnie, że te zapisy, na których opierają się programy lekowe, trochę utrudniają tę absorpcję nowoczesnej technologii. Widać to na przykładzie wniosku, który został ostatnio złożony o to, aby objąć nowoczesną technologię refundacją w programie lekowym. Ten wniosek został pozytywnie zaopiniowany przez AOTMiT w listopadzie, ale nadal ta technologia nie jest dostępna dla pacjentów dorosłych. My dzisiaj dla pacjentów poniżej 18. roku życia gwarantujemy ten dostęp do technologii w programie lekowym i już dzisiaj wszyscy niepełnoletni pacjenci mogą się cieszyć naprawdę nowoczesnym leczeniem. To jest zatem świetny kazus, który pokazuje, że mechanizmy zapisane w programach lekowych mają wielką wartość.

My, jako eksperci, rekomendujemy, aby te mechanizmy były wcielane w rozwiązania programu lekowego. Silne i jednoznaczne zdefiniowanie kryteriów jakościowych (a tym kryterium jakościowym w przypadku hemofilii powinno być unikanie przede wszystkim krwawień i powikłań z nimi związanych), ale również większa kontrola nad wydatkami, która wyraża się chociażby w procedurach negocjacyjnych, tak już powszechnie szeroko komentowanych, jeśli chodzi o program lekowy.

Czekamy na wszystkie te rozwiązania, które będą usprawniały opiekę poprzez poprawę jej skuteczności, czyli gwarantowały dostęp do najnowocześniejszego leczenia dla wszystkich pacjentów, ponieważ to, co jest miarą tych rozwiązań, to jest przede wszystkim utrzymanie pacjenta w dobrej kondycji zdrowotnej, uchronienie go przed krwawieniami, które skutkują wykluczeniem go z życia edukacyjnego, z życia zawodowego, z życia społecznego, z życia rodzinnego.

Nowoczesna medycyna pozwala nam dzisiaj mieć hemofilię w pełnej kontroli w odniesieniu do większości pacjentów, zatem cieszmy się z tej szansy, korzystając z tych osiągnięć. Refundując i tworząc właściwe rozwiązania systemowe, gwarantujemy sobie właśnie ten uzysk zdrowotny, który w tej dziedzinie możemy osiągnąć.

Gdy rozmawiamy o chorobach rzadkich, widzimy, dla jak wielu pacjentów i w jak wielu przypadkach chorobowych nadal jeszcze medycyna nie ma żadnych propozycji i opcji terapeutycznych. Hemofilia cieszy się dzisiaj skutecznymi terapiami - pacjenci z hemofilią mogą dzisiaj liczyć na skuteczne leczenie - ważne, żeby było po prostu dostępne.

Przeczytaj także:

Hemofilia i choroba von Willebranda: co zmienia się w leczeniu?

Dr Gałązka-Sobotka: Dwutorowe leczenie hemofilii, jeden cel

Życie z hemofilią bez tabu. Historie pacjentów