O przyjęciu wniosku Roche poinformowało 30 września 2026 r. Firma ubiega się o dopuszczenie fenebrutinibu do leczenia rzutowych postaci SM oraz postaci pierwotnie postępującej, w której pacjent stopniowo traci sprawność, zwykle bez wyraźnych rzutów. FDA przeanalizuje wyniki trzech badań III fazy. Dopiero po tej ocenie rozstrzygnie, czy dopuścić lek do stosowania.

Rzuty rzadsze o ponad połowę

W badaniach FENhance 1 i FENhance 2 pacjenci otrzymywali fenebrutinib lub teriflunomid - doustny lek stosowany w rzutowo-remisyjnej postaci SM. Przez 96 tygodni porównywano efekty obu terapii.

W grupach przyjmujących fenebrutinib roczna częstość rzutów była niższa odpowiednio o 51,1 proc. i 58,5 proc. Odnotowano także mniej aktywnych i przewlekłych zmian w mózgu. Wyniki dotyczące narastania niepełnosprawności również przemawiały na korzyść fenebrutinibu, choć w tym przypadku Roche mówi o trendzie, a nie o potwierdzonej przewadze.

Trzecie badanie - FENtrepid - objęło osoby z pierwotnie postępującym SM. Fenebrutinib porównano w nim z okrelizumabem, lekiem biologicznym dostępnym pod nazwą Ocrevus. Badanie miało sprawdzić, czy fenebrutinib hamuje narastanie niepełnosprawności nie gorzej niż okrelizumab, w granicach ustalonych przez badaczy. Ten cel osiągnięto. Ryzyko progresji było o 12 proc. niższe w grupie otrzymującej fenebrutinib. Różnica nie była jednak istotna statystycznie.

Jak działa fenebrutinib?

Fenebrutinib blokuje BTK - enzym uczestniczący w działaniu komórek odpornościowych. Wpływa na limfocyty B oraz mikroglej, czyli komórki odpornościowe obecne w mózgu. Ponieważ przenika przez barierę krew-mózg, ma oddziaływać na dwa procesy związane z SM: stan zapalny wywołujący rzuty oraz przewlekłe zapalenie w mózgu, które wiąże się ze stopniową utratą sprawności.

SM w Polsce

Warto wspomnieć, że stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą mózgu i rdzenia kręgowego. Układ odpornościowy uszkadza osłonki włókien nerwowych, przez co zaburza przekazywanie sygnałów. Choroba może powodować problemy z widzeniem, chodzeniem i równowagą, a także przewlekłe zmęczenie oraz trudności z pamięcią. SM najczęściej rozpoznaje się między 20. a 45. rokiem życia. Według Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego w Polsce choruje ok. 60 tys. osób.

W Polsce pacjenci ze stwardnieniem rozsianym mogą korzystać z leczenia modyfikującego przebieg choroby w ramach finansowanego przez NFZ programu B.29. Stosowane leki obejmują m.in. teriflunomid, fumaran dimetylu, kladrybinę, ofatumumab, natalizumab i okrelizumab. Terapie różnią się sposobem działania i podawania - dostępne są preparaty doustne, zastrzyki i wlewy. Do leczenia kwalifikuje neurolog, zgodnie z kryteriami programu.

Dobór leku zależy przede wszystkim od postaci i aktywności SM. W pierwotnie postępującej postaci choroby opcją jest okrelizumab. W aktywnej postaci wtórnie postępującej stosuje się siponimod. Nie są to terapie odpowiednie dla każdego chorego - znaczenie mają również przeciwwskazania i stan pacjenta.

Czytaj także:

Leczenie SM: system musi nadążyć za potrzebami pacjentów

Stwardnienie rozsiane u dzieci. Jak rozpoznać i co robić?