Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) rozpoczął tzw. phased review, czyli etapową ocenę daraksonrasibu. To procedura, w której eksperci EMA analizują kolejne części dokumentacji jeszcze przed złożeniem pełnego wniosku o dopuszczenie leku do obrotu.

W praktyce oznacza to, że dane dotyczące jakości leku, badań przedklinicznych i badań klinicznych będą oceniane sukcesywnie, w miarę ich przekazywania przez producenta. Dzięki temu znaczna część oceny zostanie wykonana wcześniej, co powinno skrócić cały proces rejestracyjny. Szybsza ścieżka wcale nie oznacza łagodniejszych wymagań. Daraksonrasib będzie musiał spełnić takie same kryteria jakości, bezpieczeństwa i skuteczności jak każdy inny lek ubiegający się o dopuszczenie do obrotu w UE.

Decyzję o rozpoczęciu etapowej oceny podjęto na podstawie wyników badania III fazy, o którym pisaliśmy już wcześniej. W badaniu porównano daraksonrasib z chemioterapią u pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki (stadium IV), którzy wcześniej otrzymali już leczenie, ale choroba nadal postępowała. EMA nie ujawniła jeszcze szczegółowych wyników badania. Uznano jednak, że są one wystarczające, aby rozpocząć wcześniejszą analizę dokumentacji.

Chorzy mają bardzo mało opcji

Przerzutowy rak trzustki (stadium IV) należy do nowotworów o najgorszym rokowaniu. W większości przypadków choroba przez długi czas nie daje charakterystycznych objawów, dlatego jest wykrywana dopiero w zaawansowanej postaci. Szacuje się, że w chwili rozpoznania ponad połowa pacjentów ma już przerzuty do innych narządów, najczęściej do wątroby, płuc lub otrzewnej. U chorych, u których nowotwór postępuje mimo wcześniejszego leczenia, możliwości terapeutyczne są bardzo ograniczone, a mediana przeżycia wynosi ok. 6 miesięcy.

W Polsce rak trzustki rozpoznaje się u ok. 4-5 tys. osób rocznie. To jeden z najbardziej śmiertelnych nowotworów - liczba zgonów jest niemal tak samo wysoka jak liczba nowych zachorowań. Ze względu na późne rozpoznanie jedynie ok. 15-20 proc. pacjentów kwalifikuje się do leczenia operacyjnego, które daje szansę na długotrwałe przeżycie.

To właśnie dlatego EMA uznała, że daraksonrasib może odpowiadać na istotną, niezaspokojoną potrzebę medyczną. Lek został wcześniej zakwalifikowany jako projekt o wysokim priorytecie w ramach programu Cancer Medicines Pathfinder, którego celem jest wspieranie rozwoju najbardziej obiecujących terapii onkologicznych.

Test nowych przepisów UE

Ocena daraksonrasibu będzie jednocześnie jednym z pierwszych przykładów wykorzystania rozwiązań przewidzianych w reformie unijnego prawa farmaceutycznego. Nowe przepisy zakładają szersze stosowanie etapowych ocen dla leków, które mogą mieć duże znaczenie dla zdrowia publicznego i odpowiadają na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne.

EMA zapowiada, że w przyszłości będzie rozważać objęcie podobną procedurą także innych rozwijanych leków. Każdy przypadek będzie jednak oceniany indywidualnie.

Czytaj także:

Nowy lek na raka trzustki wydłuża życie chorych. O ile?

Nowy kandydat na lek na jednego z najgroźniejszych nowotworów mózgu