Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przyjął rekomendacje podczas posiedzenia w dniach 14-17 września 2026 r. Pozytywne opinie otrzymało 8 nowych terapii, 2 leki biopodobne oraz 2 generyki. Jakie dokładnie?

Nowe leki na hemofilię i miastenię

Frehemgo, zawierający denecimig, ma zapobiegać krwawieniom u pacjentów z hemofilią A. Choroba jest spowodowana wrodzonym niedoborem czynnika VIII, potrzebnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Lek naśladuje jego działanie, łącząc 2 inne czynniki krzepnięcia i ułatwiając wytworzenie skrzepu.

Terapia będzie mogła być stosowana u pacjentów w każdym wieku, zarówno z inhibitorami czynnika VIII, jak i bez nich. Lek ma być dostępny w fabrycznie wypełnionym wstrzykiwaczu. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu podania oraz zmiany niektórych parametrów krzepnięcia. W badaniach Frehemgo ograniczał liczbę krwawień u dzieci, młodzieży i dorosłych.

Klygefa z gefurulimabem otrzymała pozytywną opinię w leczeniu dorosłych z miastenią uogólnioną. To choroba autoimmunologiczna zaburzająca przekazywanie sygnałów między nerwami a mięśniami, prowadząca do ich osłabienia i szybkiego męczenia się.

Trzy rekomendacje w onkologii

Gevalka, zawierająca ensartynib, ma być stosowana u dorosłych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca.

Dwie kolejne rekomendacje dotyczą raka jajnika, jajowodu lub pierwotnego raka otrzewnej. Lifyorli z relakorilantem, podawany razem z nab-paklitakselem, jest przeznaczony dla pacjentek z nowotworem opornym na związki platyny, które przeszły wcześniej od jednej do trzech linii leczenia systemowego.

Sepalna, zawierająca senaparyb, ma być leczeniem podtrzymującym u pacjentek z zaawansowanym rakiem o wysokim stopniu złośliwości. Terapia podtrzymująca jest stosowana po uzyskaniu odpowiedzi na wcześniejsze leczenie, aby możliwie długo zahamować nawrót lub postęp choroby.

Nowa opcja leczenia trądziku

Pozytywną opinię otrzymał także Povofortay z poworcytynibem. Lek jest przeznaczony dla dorosłych z aktywnym, umiarkowanym lub ciężkim ropnym zapaleniem gruczołów potowych, nazywanym również trądzikiem odwróconym.

To przewlekła choroba zapalna powodująca bolesne guzki, ropnie, przetoki i blizny, najczęściej w pachach, pachwinach i innych miejscach narażonych na tarcie. Povofortay ma być pierwszym doustnym lekiem przyjmowanym raz dziennie przez dorosłych, u których terapia blokująca czynnik martwicy nowotworów (TNF) nie zadziałała albo nie mogła być stosowana.

Szczepionka przeciw wściekliźnie i terapia krótkiego jelita

VaxRabeo uzyskała rekomendację do zapobiegania wściekliźnie przed kontaktem z wirusem oraz po możliwym zakażeniu. Szczepionka będzie mogła być podawana osobom w każdym wieku.

Preparat zawiera inaktywowany wirus wścieklizny i pobudza organizm do wytwarzania przeciwciał neutralizujących patogen. Wścieklizna przenosi się najczęściej przez ugryzienie lub zadrapanie przez zakażone zwierzę. Po wystąpieniu objawów choroba niemal zawsze kończy się śmiercią, dlatego kluczowe znaczenie ma szybkie wdrożenie profilaktyki po ekspozycji. Najczęściej zgłaszano ból w miejscu podania, bóle mięśni, głowy i złe samopoczucie.

Zeydovio z glepaglutydem ma być stosowany u dorosłych z zespołem krótkiego jelita. Schorzenie występuje zwykle po chirurgicznym usunięciu znacznej części jelita i utrudnia wchłanianie płynów oraz składników odżywczych. Pacjenci mogą wymagać dożylnego żywienia i nawadniania.

Dwa leki biopodobne i dwa generyczne

CHMP poparł dopuszczenie dwóch leków biopodobnych. Adcomfo, zawierający omalizumab, ma być stosowany w astmie, przewlekłym zapaleniu zatok z polipami nosa oraz przewlekłej pokrzywce spontanicznej. Pebrilzo z pertuzumabem jest przeznaczony do leczenia raka piersi u dorosłych.

Pebrilzo jest pierwszym lekiem biopodobnym ocenionym pozytywnie w ramach nowego, dostosowanego podejścia klinicznego. EMA uznaje, że w przypadku dobrze poznanych substancji rozbudowane badania porównujące skuteczność mogą nie być konieczne, jeżeli podobieństwo do leku referencyjnego można wiarygodniej wykazać za pomocą badań analitycznych, farmakokinetycznych i dotyczących bezpieczeństwa.

Rekomendacje otrzymały także dwa generyki. Inijaq z tofacytynibem ma być stosowany m.in. w reumatoidalnym i łuszczycowym zapaleniu stawów, zesztywniającym zapaleniu stawów kręgosłupa, wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego oraz młodzieńczym idiopatycznym zapaleniu stawów.

Ruxolitinib Zentiva jest przeznaczony do leczenia mielofibrozy, czerwienicy prawdziwej oraz choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która może wystąpić po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych.

Rozszerzenia dla 11 terapii

We wrześniu CHMP wydał również 11 pozytywnych opinii dotyczących rozszerzenia wskazań leków już obecnych na rynku. Wśród nich znalazł się Anzupgo, stosowany w umiarkowanym i ciężkim przewlekłym wyprysku rąk. Komitet zalecił obniżenie minimalnego wieku pacjentów z 18 do 12 lat.

Zmiany objęły także terapie onkologiczne Enhertu, Keytruda, Padcev, Pepaxti i Tecvayli, a ponadto leki Abiraterone Mylan, Cosentyx, Jyseleca, Ocrevus, Sogroya i Pradaxa.

Dwie firmy wycofały natomiast wnioski o pierwsze dopuszczenie swoich produktów. Isembyld miał być stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni związanym z chromosomem 5, a Zinmyleo w ograniczaniu uszkodzenia szpiku podczas chemioterapii drobnokomórkowego raka płuca.

Ponowna ocena wcześniejszych odmów

Firmy odpowiedzialne za KemSu, Meplyffę i Qezzaqar wystąpiły o ponowne rozpatrzenie negatywnych opinii wydanych w lipcu. Chodzi odpowiednio o lek przeciwbólowy dla dzieci, terapię choroby Niemanna-Picka typu C oraz leczenie dwóch rodzajów mięsaków.

Po ponownej analizie CHMP podtrzymał natomiast odmowę rejestracji Xervytegu. Produkt zawierający pulę mikrobioty jelitowej od dawców miał być stosowany w ostrej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi.

Komitet zakończył też przegląd leków z ipidakryną, dostępnych również w Polsce. Ich wskazania neurologiczne mają zostać ograniczone i dokładniej opisane, ponieważ część wcześniejszych zastosowań nie miała wystarczającego potwierdzenia w badaniach. EMA zwróciła również uwagę na większe ryzyko działań niepożądanych przy dawkach przekraczających 80 mg na dobę oraz możliwość toksycznego wpływu na wątrobę.

Czytaj także:

Atogepant, Dysport i PACAP. Co nowego w leczeniu migreny?

Refundacja: sporo nowych leków. Jakie zmiany jeszcze?

EMA: 12 nowych leków, 8 rozszerzeń i 3 odmowy