Autor : Aleksandra Kurowska
2021-05-06 12:52
Czy w sytuacji, w której rządzącym brakuje planu na to, jak będzie wyglądała rzeczywistość pocovidowa, uda się zrealizować plan, który ułatwi i uporządkuje rzeczywistość pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi?
Tomasz Kiełczewski z PEX PharmaSequence oraz Kinga Frelas i Marcin Pieklak reprezentujący kancelarię DZP nie tracą nadziei. Podczas webinarium poświęconego chorobom rzadkim przypomnieli przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski w tym zakresie, które stworzyli w zeszłym roku. - W tym roku, w ramach kolejnego etapu, chcielibyśmy po pierwsze zapoznać opinię publiczną z tym, w którą stronę idziemy, a w którą stronę powinniśmy iść, i przekazać nasze rekomendacje oraz finalnie doprowadzić do zwiększenia dostępności terapii w chorobach rzadkich i ultrarzadkich - zapowiedział Marcin Pieklak.
Tomasz Kiełczewski z PEX PharmaSequence przypomniał główne zagadnienia medyczne i merytoryczne związane z chorobami rzadkimi. Choroba rzadka - w podejściu europejskim to taka, która występuje maksymalnie u 5 osób na 10 000, czyli w skali Polski możemy mówić o 19 000 osobach. Z kolei choroba ultrarzadka to taka, która występuje maksymalnie u jednej osoby na 50 000, czyli możemy mówić o 760 chorych w Polsce. Obecnie zidentyfikowanych jest nawet 8 tys. chorób rzadkich, wobec tego można założyć, że cierpi na nie około 2-3 mln Polaków (6-8 proc. populacji). 75 proc. chorób rzadkich ujawnia się u dzieci, a 25 proc. chorób rzadkich diagnozuje się u osób dorosłych, co wynika zarówno z opóźnienia wykrywania tych chorób, jak i z tego, że część chorób ujawnia się dopiero u pacjentów dorosłych. 80 proc. przyczyn chorób rzadkich ma podłoże genetyczne.
Specyfika choroby rzadkiej
Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi w trakcie przebiegu swojej choroby borykają się z wieloma problemami, np. z ograniczoną wiedzą wśród lekarzy rodzinnych i specjalistów. Ponadto dotyka ich specyfika diagnostyczna choroby rzadkiej (dostępność czy finansowanie takich terapii w skali kraju jest ograniczona), specyfika terapeutyczna (wiele rozpoznanych jednostek chorobowych po prostu nie ma dostępnych terapii), specyfika psychospołeczna (pacjent bardzo często pozostaje z problemem sam), specyfika organizacyjno-prawna na poziomie państwa (np. brak możliwości zidentyfikowania pacjentów, czyli zarządzanie informacją medyczną - gdy wiedza o chorych jest niewielka, nie są podejmowane właściwe decyzje systemowe). Tomasz Kiełczewski zwraca jednak uwagę, że dzięki gwałtownemu rozwojowi nauk medycznych oraz coraz lepiej działającym systemom zachęt do podejmowania badań, np. przy uczelniach, powstaje wiele nowych terapii. - Problem pojawia się na etapie udostępniania tych terapii pacjentom. Refundacja za tym nie nadąża, system powstał 9 lat temu i nie bardzo ewoluuje - tłumaczy ekspert.
Potrzeba równowagi
Właściwa opieka nad pacjentem z chorobą rzadką wymaga równowagi pomiędzy jej elementami. Do tych elementów zaliczyć można organizację opieki nad pacjentem, diagnostykę, terapię i zabezpieczenie psychospołeczne. Nie wolno także zapominać o uporządkowaniu kwestii finansowych. W Polsce mamy do czynienia z pewnym wahadłem decyzyjnym między podejściem utylitarnym (sprawiedliwy podział środków) a egalitarnym (sprawiedliwy dostęp do terapii). - Widać, że u nas częściej wahadło jest przechylone w stronę podejścia utylitarnego, ale jak spojrzymy na decyzje ministerstwa, to widać, że dobro pacjenta nie opiera się tylko na sprawiedliwości, ale i zapewnieniu dostępności. Wiceminister Maciej Miłkowski jest bardziej otwarty na podjecie egalitarne niż jego poprzednicy - twierdzi Tomasz Kiełczewski.
Są dokumenty, brak jest działań
Kinga Frelas z kancelarii DZP przypomniała, że istnieją w Polsce oficjalne dokumenty opracowane dotyczące chorób rzadkich, które zawierają trafne obserwacje i diagnozy, a także rozwiązania pozwalające systemowo zaadresować problemy związane z dostępnością do terapii w chorobach rzadkich. Niestety nie przekłada się to na realizację działań wynikających z tych dokumentów.
Do najważniejszych z nich należą: Polityka Lekowa Państwa na lata 2018-2022, projekty Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich oraz projekty nowelizacji Ustawy Refundacyjnej. We wszystkich tych dokumentach zwrócona została uwaga na konieczność zapewnienia zwiększonej dostępności do niezbędnej farmakoterapii w zakresie chorób rzadkich i ultrarzadkich. Zaproponowane zostały również rozwiązania, których implementacja ma zapobiec wykluczaniu pacjentów z chorobami rzadkimi z dostępu do efektywnych terapii.
Bariery wymagające interwencji
- Przeanalizowaliśmy system ochrony zdrowia w Polsce i w innych krajach, i na tej podstawie wskazaliśmy pewne bariery, które pojawiają się w dostępności do terapii - mówiła Kinga Frelas. Ekspertka wskazała na cztery główne zagadnienia. Po pierwsze, barierą jest odmienny proces oceny terapii, zakładający podejście utylitarne. Po drugie - obecne przepisy wyznaczające sposób wyliczenia maksymalnego poziomu urzędowej ceny zbytu dla produktu bez odpowiednika nie są dostosowane do specyfiki terapii stosowanych w chorobach rzadkich. Po trzecie, obowiązujący ogólny próg efektywności kosztowej nie jest dostosowany do specyfiki kosztowej terapii w chorobach rzadkich - ich cena jest znacząco powyżej średniego kosztu terapii w chorobach powszechnych. Po czwarte, obowiązek wprowadzenia do obrotu (sprzedaży) produktu o wysokim koszcie stosowanego przez wąską grupę pacjentów przed złożeniem wniosku o refundację, utrudnia rozpoczęcie procesu refundacyjnego.
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych, a także Polskiej Izby Ubezpieczeń oraz Związku Przedsiębiorców i Pracodawców. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl
//