- Pracując z pacjentami chorymi przewlekle widzimy, że dostęp do nowoczesnych form terapeutycznych przekłada się nie tylko na efekty terapeutyczne, ale także na jakość życia pacjentów. Nowoczesne formy podania przekładają się na krótsze pobyty w szpitalu, zdejmujemy też piętno pacjenta chorego przewlekle. Dzięki nim pacjent może przyjść do poradni na zastrzyk lub po odbiór tabletek, które przyjmuje w domu - nie zajmuje szpitalnego łózka, nie czeka na fotel do chemioterapii. Zyskuje czas i może po prostu wrócić do swoich aktywności zawodowych, społecznych, relacyjnych, zająć się swoimi dziećmi. Naszą kampanią chcemy zwrócić uwagę na te aspekty, by umożliwiać pacjentom dostęp do nowoczesnych form podań leków - mówiła Adrianna Sobol, psycholog, prezes fundacji „W trosce o pacjenta”, organizatora kampanii „Podanie ma znaczenie”.

Rak piersi bez piętna

Nowoczesne terapie zmieniły całkowicie obraz raka piersi. Pacjentki, w tym pacjentki z chorobą rozsianą (z przerzutami odległymi), żyją coraz dłużej. 

- To sprawia, że nasze pacjentki zaczynają traktować raka piersi, jak chorobę przewlekłą, która będzie im towarzyszyć tak, jak na przykład nadciśnienie tętnicze, hipercholesterolemia czy inne choroby cywilizacyjne. A skoro tak, to życzą one sobie lepszej jakości życia - wyjaśniała dr n. med. Joanna Kufel-Grabowska, z Kliniki Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Sekcji Płodności w Chorobie Nowotworowej (Oncofertility) Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Ekspertka zwróciła również uwagę na fakt, że przychodzenie do szpitala, hospitalizacja, wlewy, to jest coś, co na pewno powoduje stygmatyzację chorobą.

- Natomiast krótkie przyjście na zastrzyk podskórny bez konieczności wykonywania nawet badań laboratoryjnych powoduje, że one do nas tylko „wpadają" na chwilę, niekiedy od razu wracają do pracy, a to zdecydowanie wpływa na poprawę jakości życia - podkreślała dr n. med. Joanna Kufel-Grabowska.

Nowoczesne formy podawania leków to nie tylko nowa jakość w życiu pacjentów, ale również korzystne zmiany dla personelu medycznego.

- Unikamy kłopotów związanych z zakładaniem dostępu dożylnego i ewentualnych jego powikłań. Podanie trwa kilka minut i chora po bardzo krótkim czasie może pójść do domu. Natomiast przy pierwszym podaniu leku w formie dożylnej pacjentka musi być obserwowana przez personel medyczny przez 6 godzin - wyjaśniała dr n. med. Joanna Kufel-Grabowska.

Okazuje się też, że są badania, z których wynika, że pacjentki, które miały okazję korzystać zarówno z wlewów dożylnych, jak i podań podskórnych, w zasadzie zawsze wybierają te drugie. Pielęgniarki, które podają formę podskórną i dożylną też zdecydowanie opowiadają się za formą podskórną.

- Dlatego cieszymy się, że mamy już możliwość podawania terapii w formach podskórnych. Na pewno wielkim przełomem byłoby, gdyby jeszcze te formy mogły być wydawane chorym do domu, a pacjentka widziała lekarza raz na trzy miesiące, a nie jak obecnie raz na trzy tygodnie. W chorobach hematologicznych w różnych wskazaniach pacjenci maja już taką możliwość, bo nie jest to ani bardzo skomplikowane, ani bardzo trudne. Pamiętajmy, że każdy pobyt w szpitalu niesie ze sobą ryzyko infekcji, więc uważam, że możemy pójść krok dalej i zaufać naszym pacjentom, pozwalając na to by podania odbywały się też w warunkach domowych - podsumowała dr n. med. Joanna Kufel-Grabowska. 

Hematologia stoi różnorodnością

W hematoonkologii stosuje się coraz mniej chemioterapii, a coraz więcej różnych form immunoterapii i terapii ukierunkowanych molekularnie.
Immunoterapia to zarówno terapia CAR-T, którą podajemy jednorazowo, jak i przeciwciała dwuswoiste. Te drugie mogą być stosowane albo przez czas określony, albo w sposób ciągły i podawane albo dożylnie, albo podskórnie.

- Na przykład w chłoniaku grudkowym mieliśmy już mosunetuzumab podawany dożylnie przez czas określony, a ostatnia lista refundacyjna przyniosła nam w tym wskazaniu epkorytamab, który może być podawany podskórnie. To sprawia, że leczenie można dużo bardziej personalizować - wyjaśniała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik kliniki hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWA w Warszawie.

Terapie określone w czasie są dostępne w ramach programu lekowego w przewlekłej białaczce limfocytowej. Pierwsza z nich trwa ok. roku i jest terapią łączoną - leki podaje się dożylne i w tabletkach. Są też terapie całkowicie doustne, podawane w 15 cyklach 28-dniowych.

- Jestem zwolenniczką terapii ograniczonych w czasie z bardzo wielu względów. Po pierwsze, z perspektywy pacjenta, dla którego to leczenie niesie mniejszy stres i mniejsze obciążenie. Leczenie trwa krótko, jest dobrze tolerowane. Możemy zaoferować albo połączenie z lekiem dożylnym, albo terapie całkowicie doustną. Nie ominiemy tutaj 5 tygodni zwiększania dawki jednego z tych leków, ale wydaje mi się, że korzyści są tego warte - tłumaczyła prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

Ekspertka przytoczyła wstępne wyniki badania CLL17 zainicjowane przez Niemiecką Grupę ds. Przewlekłej Białaczki Limfocytowej (Deutsche CLL Studiengruppe - DCLLSG) przedstawione  w trakcie ostatniego zjazdu American Society of Hematology (ASH). W badaniu bezpośrednio porównano terapię ciągłą do dwóch terapii ograniczonych w czasie. Jego wyniki pokazały, że terapie określone w czasie są równie skuteczne jak terapia ciągła.

- Oczywiście wybór terapii zależy też od profilu genetycznego pacjenta. Jeśli mamy do czynienia z wysokim ryzykiem genetycznym, to wówczas lepiej jest stosować leczenie ciągłe. Natomiast pacjent może powiedzieć: "Ja nie chcę takiego leczenia ciągłego, to nic, że będę miał nawrót, ale ja chcę mieć czas wolny od leczenia" i wtedy podanie mu terapii ograniczonej w czasie nie będzie błędem. To badanie pokazuje bowiem, że prawie każdy pacjent może otrzymać leczenie ograniczone w czasie w pierwszej linii - podkreślała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

Ekspertka wyjaśniła również, że w przypadku osób w podeszłym wieku (powyżej 80., a nawet 90. roku życia), ale w bardzo dobrej kondycji fizycznej, wybrałaby leczenie ciągłe, tabletkowe.

- Jeden lek to zawsze troszkę mniejsza toksyczność. Jeśli pacjent nie ma obciążeń kardiologicznych, to ja bym wybrała leczenie ciągłe, tak jak w przypadku pacjentów z niekorzystnym ryzykiem genetycznym. U pozostałych warto planować i myśleć o terapii ograniczonej w czasie również ze względu na jakość życia pacjenta - wyjaśniała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

Zdaniem ekspertki ogromny postęp nastąpił również w leczeniu szpiczaka plazmocytowego (przeciwciała dwuswoiste, CAR-T). Jednak to, że bardzo wiele terapii stosowanych jest w sposób ciągły sprawia, że chorych w oddziałach dziennych jest bardzo dużo.

- Szpiczak, dzięki nowym terapiom, stał się chorobą przewlekłą, ale niestety są pacjenci, u których nawrót następuje szybko i jeśli nie jesteśmy w stanie zaoferować im równie szybko skutecznej terapii, to stan biologiczny pacjenta i progresywna choroba nowotworowa sprawia, że jest później coraz trudniej osiągnąć zadowalające efekty. Dlatego tak bardzo czekamy na refundację terapii CAR-T w drugiej lub trzeciej linii leczenia. Wyczekujemy też zmiany standardu leczenia indukującego poprzez dołączenie przeciwciała monoklonalnego daratumumabu do schematu VRD (bortezomib, lenalidomid, deksametazon), co zwiększa skuteczność terapii już na samym początku leczenia - podkreślała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

W przypadku chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) największe zmiany wyczekiwane są w drugiej linii leczenia. Obecnie terapię CAR-T w drugiej linii można zaproponować młodszym pacjentom z szybkim nawrotem, którzy kwalifikują się do autotransplantacji komórek krwiotwórczych. Eksperci czekają jednak na rozszerzenie dostępności tej metody dla pacjentów starszych (np. 75-latków w dobrej formie), u których przeszczep nie jest możliwy.

- Czekamy też na przeciwciało bispecyficzne, czyli glofitamab w połączeniu z terapią GemOx. Jest to terapia ograniczona w czasie, która w badaniach wykazała istotne wydłużenie czasu przeżycia w porównaniu do standardowej terapii kontrolnej - podsumowała prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

W SM skutecznie i na miarę

W leczeniu stwardnienia rozsianego również doszło do ogromnych postępów terapeutycznych. Pojawiły się tzw. leki wysokoskuteczne, które pozwalają tę chorobę skutecznie zatrzymać, kontrolować jej przebieg i jednocześnie poprawić jakość życia pacjentów.

- Mamy do wyboru bardzo dużo leków w różnych formach podania: dożylnej, podskórnej i tabletkowej. Mamy też możliwość zastosowania np. terapii sekwencyjnej w formie tabletkowej. Program lekowy pozwala nam zarówno na zmianę leku, jak i deeskalację leczenia, jeśli jest to konieczne. Nowe leki dają nam też możliwość zaplanowania ciąży, możemy je też stosować podczas karmienia piersią. Dokonując wyboru konkretnego preparatu patrzymy z perspektywy zarówno lekarza, jak i pacjenta, biorąc pod uwagę takie czynniki, jak jego tryb życia czy plany macierzyńskie. Im lepiej dopasujemy to leczenie do potrzeb pacjenta, tym będziemy mieli większą szansę, że będzie on przestrzegał przyjmowania leku - tłumaczyła dr n. med. Justyna Chojdak-Łukasiewicz z Kliniki Neurologii Uniwersyteckiego Centrum Neurologii i Neurochirurgii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

Ekspertka podkreśliła, że komfort pacjentów i personelu wzrósł znacząco po wejściu do refundacji jednej z wysokoefektywnych cząsteczek (dostępnej wcześniej w formie dożylnej) w formie preparatu podskórnego.

- Już samo podanie leku dwa razy do roku jest dla naszych pacjentów formą doskonałą. Jednak przejście na formę podskórną zdecydowanie skróciło czas ich pobytu w szpitalu, bo przychodzą dosłownie na chwilę i wychodzą do domu. To są młodzi ludzie, aktywni zawodowo, więc to naprawdę ma dla nich bardzo duże znaczenie. My natomiast cieszymy się, bo dzięki temu jesteśmy w stanie przyjąć dużo więcej pacjentów - wyjaśniała dr n. med. Justyna Chojdak-Łukasiewicz.

Ekspertka stwierdziła, że pacjenci preferują formy pozajelitowe podania leku ze względu na częstość i dogodność, choć oczywiście są też osoby, które cały czas wolą formę tabletkową, mając obawy przed infuzjami czy iniekcjami. Zaznaczyła też, że choć część terapii nie jest dostępna do samodzielnego podawania w domu, to ma to swoje zalety.

- Podanie leku w obecności personelu daje nam pewność adherencji i tego, że lek został podany właściwie - mówiła dr n. med. Justyna Chojdak-Łukasiewicz.

Przy HPV podanie ma szczególne znaczenie

Jedną z pierwszych decyzji, które podejmują rodzice to decyzja, czym zaszczepić dziecko.

- Jeżeli wybiorą opcję refundowaną, to dziecko będzie cztery razy ukłute domięśniowo. Pogodzenie się z tym dla niektórych rodziców jest dosyć trudne. Czasem ten aspekt jest najważniejszy i decydują się na szczepionki tzw. wysoce skojarzone, redukujące liczbę iniekcji. Niestety, są one refundowane jedynie w przypadku wcześniaków, ale liczymy, że i pozostałe dzieci będą w przyszłości mogły z takiej refundacji skorzystać. Oczywiście świat idzie dalej i powstały szczepionki donosowe. W Polsce mieliśmy przez chwilę taką, zarejestrowaną dla dzieci, donosową szczepionkę przeciwko grypie. Niestety już od dwóch sezonów nie mamy do niej dostępu. Mówię niestety, bo było fantastyczne móc obserwować, jak kilkuletnie dzieci przychodzą do punktu szczepień uśmiechnięte, bo wiedzą, że będzie tylko po prostu psik-psik do nosa. Jako pediatrzy bardzo byśmy chcieli, by koncepcja myślenia o szczepieniach, szczególnie tych dla dzieci, szła właśnie w tym kierunku. Takie zapowiedzi już są np. w kierunku wspólnej szczepionki przeciwko COVID-19 i grypie - mówiła dr n. med. Ilona Małecka z Katedry i Zakładu Profilaktyki Zdrowotnej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

W kontekście szczepień przeciwko HPV hasło „Podanie ma znaczenie” może być też nieco szerzej interpretowane i nabiera szczególnego znaczenia. Podanie szczepionki staje się szansą na uniknięcie nowotworów, do których pojawienia się przyczynia się ten wirus.

- Najczęściej kojarzymy szczepienia z chorobami infekcyjnymi, które przychodzą, trwają przez określony czas i mijają, zwykle bez większych konsekwencji. W przypadku chorób HPV-zależnych mamy do czynienia z profilaktyką onkologiczną z wykorzystaniem szczepień. To nadaje im zdecydowanie inne znaczenie, poważniejsze. Być może to jest ten argument, który powinniśmy wykorzystywać podczas rozmów z pacjentami, by z tej prostej metody profilaktyki, naprawdę niebolesnej i akceptowanej nawet przez bardzo małych pacjentów, zechcieli skorzystać - podsumowała dr n. med. Ilona Małecka.

Wąskie gardła w odczulaniu

Alergologia kojarzy się przede wszystkim z odczulaniem, czyli z jedyną przyczynową metodą leczenia chorób alergicznych, która potrafi pacjenta całkowicie pozbawić dolegliwości. Skuteczność odczulania tylko wtedy jest duża, jeżeli pacjent kontynuuje leczenie przez minimum 3 lata. W przypadku dzieci, odpowiednio wcześnie rozpoczęte odczulanie może zredukować wystąpienie astmy praktycznie do zera. Immunoterapia może też leczyć astmę alergiczną.

- Od kilku lat poza klasyką szczepionek iniekcyjnych pojawiły się na rynku i zyskują coraz większą popularność szczepionki do immunoterapii podjęzykowej. Cieszy to, że w tym roku wiele z tych szczepionek znalazło się na liście leków refundowanych. Dzieci z większą ochotą są poddawane terapii, nie musząc otrzymywać co miesiąc zastrzyku - mówił prof. dr hab. n. med. Jarosław Gawlik, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Alergologii, Immunologii Klinicznej SUM w Katowicach. Skuteczność tych szczepionek, zdaniem prof. Jarosława Gawlika, jest wymienna: - Zazwyczaj ustalamy z pacjentem, którą wybierzemy. W związku z tym, że leczenie jest przewlekłe, a korzyści oceniamy w perspektywie kilkuletniej, wymagana jest systematyczność.

Ekspert zwrócił uwagę, że niedawno wprowadzona nowa forma finansowania, mająca na celu zwiększenie liczby pacjentów pierwszorazowych uderzyła we wszystkich pacjentów leczonych przewlekle, a szczególnie w pacjentów odczulanych.

- Zarówno pacjent leczony iniekcjami, jak i drogą podjęzykową, powinien zgłaszać się do kontroli. Wprowadzenie mediany spowodowało, że dobrze lecząca poradnia alergologiczna nie jest w stanie kontynuować prawidłowego leczenia. Przyjmując jednego pacjenta, który kwalifikuje się do tej formy terapii, jednocześnie nakładamy na poradnię 14 kolejnych wizyt, na które pacjent musi się w ciągu roku zgłosić. I już spływają skargi z poradni rejonowych, że pacjenci kwalifikowani do odczulania mają problem z otrzymaniem kolejnej dawki - zasygnalizował problem prof. dr hab. n. med. Jarosław Gawlik.

- Bardzo duże nadzieje wzbudza w nas informacja o tym, że FDA zarejestrowało adrenalinę do podawania donosowego i w Stanach Zjednoczonych jest ona już dostępna. Europejska Agencja Leków wypowiedziała się pozytywnie, ale lek nie jest jeszcze w Europie dostępny. Dla wielu pacjentów, szczególnie dla dzieci z alergią pokarmową i ich rodziców, taka forma adrenaliny będzie łatwiejsza do podania niż adrenalina podawana domięśniowo - mówił prof. dr hab. n. med. Jarosław Gawlik.

Ekspert zwrócił też uwagę na to, że również programy lekowe wymagają od pacjentów z astmą zgłaszania się co dwa tygodnie lub co miesiąc na zastrzyk. 

- Bardzo dobrą formą ograniczenia tych wizyt byłoby przekazanie pacjentowi na kolejne trzy miesiące porcji leków do samodzielnego podania. Jest grupa pacjentów, którzy są z takiego rozwiązania bardzo zadowoleni, ale nadal większość chorych woli, żeby podanie odbywało się w placówce medycznej pod nadzorem fachowego personelu. Natomiast jest to na pewno doskonała droga dla tych, którzy są na nią gotowi - podkreślił prof. dr hab. n. med. Jarosław Gawlik.

Problemem, na który zwrócił uwagę ekspert, jest też kwestia finansowania porad oraz obciążenia biurokratyczne związane z prowadzeniem terapii.

- Musimy prowadzić podwójną dokumentację. Można byłoby tego uniknąć, gdybyśmy chorych, którzy są kwalifikowani do programu lekowego wpisywali do bazy i identyfikowali po numerze PESEL. Uproszczenie systemu i lepsze finansowanie znacznie ułatwiłoby leczenie. Jeśli pacjent kwalifikuje się do danego leczenia, to powinniśmy móc mu je podać - podsumował prof. dr hab. n. med. Jarosław Gawlik.

Koszty mniejsze, satysfakcja większa

- W ciągu ostatnich lat, dzięki postępowi technologicznemu, dokonujemy prawdziwego odwracania piramidy świadczeń. Rozszerzając refundację na nowoczesne terapie, które można podawać w mniej obciążający pacjenta i personel medyczny sposób, osiągamy te same, a często dużo lepsze wyniki terapeutyczne - mówiła dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie.

Ekspertka zwróciła uwagę na to, że w medycynie najdroższą formą opieki nad pacjentem jest hospitalizacja, a dzięki prowadzeniu nowych terapii, które pozwalają na tryb ambulatoryjny możemy z niej coraz częściej rezygnować.

- Centra kompetencji mają dzisiaj za zadanie przede wszystkim postawić diagnozę i ustalić plan leczenia. Samo leczenie może się odbywać przy dużym udziale samego pacjenta. Zastępujemy łóżko tabletką, syropem czy preparatem podawanym w formie iniekcji, co jest absolutnie racjonalne i właściwe. To diametralnie zmniejsza bezpośrednie koszty systemu. Myślę też, że to właśnie Narodowy Fundusz Zdrowia najbardziej odczuwa to, jak zmieniają się statystyki w zakresie liczby hospitalizacji i trybów ambulatoryjnych w różnych rozpoznaniach dzięki temu, że otwieramy przestrzeń do tego, aby klinicyści mogli dzisiaj indywidualnie dobrać najlepszą dla niego metodę - wyjaśniała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka.

System powinien być przede wszystkim zorientowany na pacjenta, który korzysta z niego po to, aby odzyskać swoje zdrowie fizyczne, ale też zadbać o dobrostan psychiczny i mieć gwarancję dobrostanu społecznego. Przez wiele lat zapominaliśmy o tym, a przecież już Hipokrates mówił, że zdrowie nie musi wcale oznaczać braku choroby. Są osoby chore, które czują się zdrowe i to, by takich osób było jak najwięcej, powinno być celem systemu.

Państwo, organizując system opieki zdrowotnej minimalizujący negatywny wpływ choroby na jakość życia, w tym na zdolność do realizowania funkcji społecznych i zawodowych, ogranicza też koszty pośrednie choroby.

- Choroba nie kosztuje tylko tyle, ile zapłaci za nią NFZ, czy nawet tyle, ile zapłaci za nią ZUS w związku z chorobą własną ubezpieczonego czy jego opiekuna. Towarzyszą jej mechanizmy mnożenia kosztów, gdy proces leczenia wymaga bezpośredniego wyłączania się z naszych ról zawodowych, rodzinnych, społecznych, po to, aby korzystać z tradycyjnych form podania - argumentowała dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka.

Ekspertka podkreśliła też, że postęp w medycynie powinien się wyrażać nie tylko dążeniem do osiągnięcia twardych wyników klinicznych, ale również, jeśli nie przede wszystkim, poprawą jakości życia.

- Może dlatego musimy o tym mówić i przekonywać, że mamy tak mało w polskim systemie ochrony zdrowia badań dotyczących doświadczeń pacjenta w chorobie. Gdyby takie badania były prowadzone systematycznie i systemowo, to mielibyśmy wymierne dowody na to, że poprzez decyzje refundacyjne rozszerzające opcje terapeutyczne na nowoczesne formy podania, otrzymujemy ogromny zysk w komforcie i satysfakcji oraz w ocenie jakości systemu przez pacjentów. Co ciekawe, taką samą refleksję mają profesjonaliści medyczni - mówiła dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka. 

- Cała Europa w swoich dokumentach strategicznych mówi o tworzeniu rozwiązań sprzyjających samoopiece i samoleczeniu, a w naszych dokumentach nie ma o tym ani słowa. Mam nadzieję, że 2026 rok, który został ogłoszony rokiem profilaktyki w Sejmie, będzie też okazją do tego, abyśmy rozmawiali o wzmacnianiu kompetencji samodzielności pacjenta w procesie leczenia, a technologie nam w tym pomagają - podsumowała dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka.

- Nie staramy się mówić, jaka forma leczenia czy podania jest najlepsza. Chcemy zwrócić uwagę na to, że sama skuteczność leczenia to nie wszystko, bo równie ważna jest jakość życia, która jest tak naprawdę czymś bezcennym, w szczególności jeśli mówimy o pacjentach chorych przewlekle - dodała Adrianna Sobol. 

Czytaj także:

Nowa terapia komórkowa dla chorych na rzadki nowotwór krwi

CAR-T w 48 godzin: wysokie remisje w opornej białaczce