Prof. dr. hab. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, nie ma wątpliwości, że ostatnie cztery lata, a w szczególności ostatni rok przyniosły bardzo wiele pozytywnych zmian w obszarze refundacyjnym. Zaznacza jednak, że nadal istnieją niezaspokojone jeszcze potrzeby, obejmujące kwestie organizacji leczenia, refundacji oraz diagnostyki chorób hematoonkologicznych.

- Jeśli chodzi o refundację, to rzeczywiście z całą odpowiedzialnością mogę powiedzieć, że w ciągu ostatnich czterech lat przeskoczyliśmy do innej epoki. Cały rok 2022 obfitował w decyzje refundacyjne w leczeniu prawie wszystkich nowotworów hematologicznych - chłoniaków, szpiczaka plazmocytowego przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrej białaczki szpikowej oraz ostrej białaczki limfoblastycznej. Ostatnia, styczniowa lista niemal całkowicie wypełniła brakujące leki stosowane m.in. w 1. linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Natomiast wrześniowa lista przyniosła nam kompleksową zmianę w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Uzupełnienia wymagają jeszcze niektóre rozpoznania, jak np. chłoniak z komórek płaszcza, nad którym toczą się już pracę, a także choroby rzadkie. Mimo to, z całą odpowiedzialnością można powiedzieć, że bardzo dużo zostało już zrobione a leczenie dostępne w Polsce jest na europejskim poziomie - wskazała prof. Ewa Lech-Marańda.

Białe plamy w refundacji ostrej białaczki szpikowej (AML)

W ocenie prof. dr hab. Agnieszki Wierzbowskiej, kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz autorki wytycznych w zakresie leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML), aby dołączyć do światowej i europejskiej czołówki, klinicystom z Polski brakuje refundowanej opcji leczenia podtrzymującego w AML. Klinicystka wskazała, że w ośrodkach jest grupa chorych leczonych intensywnie, którzy z różnych powodów nie mogą tego intensywnego leczenia zakończyć.

- Najczęściej jest to konsekwencja ciężkich powikłań w trakcie intensywnej chemioterapii początkowej, ale czasami zdarzają się także sytuacje zupełnie nieprzewidziane np. zawał mięśnia sercowego z powikłaniami, które uniemożliwiają pacjentowi kontynuację agresywnej chemioterapii, która jest kluczem do jego wyleczenia. Pozostawienie pacjenta z ostrą białaczką szpikową na takim etapie niedoleczenia, wiąże się z bardzo wysokim ryzykiem. Zwykle po kilku miesiącach u takiego pacjenta obserwujemy nawrót choroby- wskazała prof. Wierzbowska.

Prof. Wierzbowska przyznała również, że paradoksem jest to, że pacjentowi w remisji nie można zaoferować żadnej innej formy chemioterapii. - Dla tej grupy chorych w Europie i w na świecie zarejestrowane jest leczenie podtrzymujące, czyli forma niskodawkowanej chemioterapii. Jest ona podawana chorym w remisji, aby zapobiec wystąpieniu nawrotom  białaczki. Jest to koncepcja terapeutyczna, która ma już wiele lat, ale pierwsze próby stosowania konwencjonalnych cytostatyków w leczeniu podtrzymującym zakończyły się niepowodzeniem, głównie z powodu braku skuteczności i pojawiania się efektu ubocznego (leki te uszkadzały dodatkowo szpik kostny i leczenie nawrotu było dużo trudniejsze). Od niedawna  zarejestrowana jest jednak doustna azacytydyna. Jest to bardzo łagodna forma chemioterapii, która moduluje również mikrośrodowisko szpiku i zmiany genetyczne w komórkach pierwotnych. Badania pokazują, że  zastosowanie doustnej azacytydyny w leczeniu podtrzymującym wydłuża istotnie całkowite przeżycie w porównaniu do grupy chorych, którzy takiego leczenia nie otrzymywali. O skuteczności tej terapii świadczą również wyniki badań randomizowanych, które potwierdzają  wydłużenie całkowitego przeżycia w okresie 5-letnich obserwacji - wskazała klinicystka.

Dodała, że mając komfortową sytuację w innych grupach pacjentów, resort powinien pomyśleć również o tych rzadkich przypadkach pacjentów, którzy nie ze swojej winy nie mogą kontynuować intensywnego leczenia.

Klinicyści wskazują, że obszarami wymagającymi uzupełnienia są również niektóre rozpoznania w hematologicznych chorobach rzadkich, takich jak: małopłytkowość immunologiczna czy zakrzepowa plamica małopłytkowa (aTTP).

Na pomoc młodym pacjentom z rzadką zakrzepicą

Eksperci przyznają, że wiedza na temat chorób rzadkich w hematologii - z racji częstotliwości ich występowania - jest ograniczona. Niestety choroba, która występuje raz na milion, może umknąć uwadze decydentów.

Jak wskazała prof. dr hab. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, jedną z takich chorób jest zakrzepowa plamica małopłytkowa, która z jednej strony jest dla klinicystów chorobą niezwykle ciekawą z punktu widzenia patogenetycznego , z drugiej jednak strony stanowi duże wyzwanie diagnostyczne.

- Ponieważ jest jest to choroba rzadka i objawy referowane przez pacjenta mogą być niespecyficzne, konieczne jest przygotowanie algorytmów diagnostycznych, tak by lekarze wiedzieli jakie badania należy zlecić, by uściślić rozpoznanie- wskazała Maria Podolak-Dawidziak.

- W zakrzepowej plamicy małopłytkowej mamy lek – kaplacyzumab, który pozwala zablokować miejsce, gdzie płytki krwi łączą się z niepodzielonym czynnikiem krzepnięcia. Mam nadzieję, że będzie on wkrótce refundowany. Dlaczego chorzy między 25. a 40. rokiem życia mają umrzeć z powodu zakrzepicy, skoro wiemy, że jest lek, który rozwiązuje ich problem - pyta klinicystka.

Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni dodała, że oczekiwana przez pacjentów terapia w zakrzepowej plamicy małopłytkowej jest określona w czasie. - W związku z tym lek, o którym rozmawiamy nie jest aż tak bardzo drogi, bo pacjent nie będzie go brał do końca życia - oceniła.

Prof. Podolak-Dawidziak zwróciła również uwagę na potrzebę "pracy u podstaw" w kontekście edukacji kierowanej do lekarzy rodzinnych, internistów czy chirurgów-zabiegowców. Oprócz właściwego zdiagnozowania pacjenta z aTTP, kluczowym wydaje się również wyposażenie go w paszport chorego, tak aby lekarze wiedzieli, że muszą traktować go inaczej niż pozostałych pacjentów.

Każda nowa terapia to cegiełka na budowie życia

Podczas dyskusji zwrócono również uwagę na sytuację pacjentów ze szpiczakami.

- Szpiczak z definicji jest chorobą przewlekłą, wieloliniową i w praktyce klinicznej musimy każdego pacjenta prowadzić krok za krokiem. Z pojedynczych cegiełek, którymi są kolejne terapie, budujemy życie naszych chorych i dajemy szansę na prowadzenie normalnego życia - ocenił prof. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Dodał, że w ostatnich latach w leczeniu szpiczaka zaszło wiele zmian.

- Po pierwsze pojawił się nowy lek – elotuzumab, nowoczesna cząsteczka, która zwiększyła siłę naszego działania w aspekcie szpiczaków średniozaawansowanych. Wiele cząsteczek przesunęło się do 1. linii leczenia. Niestety pojawia się też pustka i pewnego rodzaju próżnia. Mamy dobrą 1. linię, mamy przyzwoitą 2., 3. i 4. linię, natomiast na przykład miałem ostatnio w swoim gabinecie pacjentkę w świetnej formie z dziesięcioletnim wywiadem szpiczaka, która jest w linii szóstej. Proszę mi uwierzyć, że nie mam możliwości zaoferować jej leczenia, ponieważ program lekowy ogranicza większość leków do linii czwartej. To rzecz, którą warto byłoby przeanalizować i zmienić - ocenił klinicysta.

Prof. Dominik Dytfeld wskazując listę braków zwrócił uwagę na izatuksymab, który – jak powiedział – jest nowoczesnym lekiem, stosowanym w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali wcześniej co najmniej dwie linie leczenia, w tym z zastosowaniem lenalidomidu i inhibitora proteasomów.

MZ: hematoonkologia królową dziedzin

Klinicyści oraz konsultant krajowa ds. hematologii wielokrotnie podkreślali wzorową współpracę z urzędnikami resortu zdrowia.

- Temat hematoonkologii w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji jest królową wśród dziedzin onkologicznych. Ostatnie lata pokazują, że Ministerstwo Zdrowia mocno inwestowało w obszar onkologii i hematoonkologii. Nie była to tylko inwestycja, ale również nadganianie tego, co zostało zaprzepaszczone przez te lata zaniedbań. Nie dość, że udało się nam nadgonić w pewnych obszarach, to dodatkowo udało się nam również „wyjść przed szereg” i możemy śmiało powiedzieć, że jest bardzo dobrze. Oczywiście nie można osiąść na laurach. W ubiegłym roku udało się nam wprowadzić do refundacji 16 nowych cząsteczko-wskazań. Co więcej, w obwieszczeniu styczniowym nie tylko wprowadziliśmy 14 cząsteczko-wskazań to jeszcze dokonaliśmy trudnej analizy i poprawy treści kilkunastu programów lekowych. Dzięki temu stworzyliśmy programy nie tylko dedykowane wybranym terapiom, ale całym cyklom leczenia pacjenta- wskazał obecny na debacie Mateusz Oczkowski, naczelnik Wydziału Refundacyjnego w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.

Jednocześnie, wskazując priorytety na 2023 rok, mówił, że oprócz już zrealizowanych prac nad przeniesieniem lenalidomidu do katalogu chemioterapii, w MZ prowadzone są prace nad wskazaniami pozarejestracyjnymi dla tego leku.

- Będziemy mieli nową technologię lekową o wysokim stopniu innowacyjności – tafasitamab, który będzie stosowany właśnie w skojarzeniu z lenalidomidem.

W 2022 roku nie udało nam się również zmienić programu lekowego dla przewlekłej białaczki szpikowej, czyli programu B.14. W tym roku chcielibyśmy się nim zająć. Chcielibyśmy również pochylić się nad programami dotyczącymi wspomnianych tu chorób - chodzi o program B.97 i B.98 – zapowiedział Oczkowski. Zapewnił również, że Departament Polityki Lekowej i Farmacji jest w stałym kontakcie z konsultant krajową ds. hematologii. - To nie urzędnik ustala kształt i treść programów lekowych, urzędnik realizuje wizję konsultantów i specjalistów, a także firmy farmaceutycznej - wskazał przedstawiciel resortu zdrowia.

Debata odbyła się 25 stycznia podczas konferencji Priorytety w ochronie zdrowia.

Czytaj najnowsze:

Rak prostaty: będą duże zmiany w refundacji już od marca

Opieka onkologiczna w Polsce. Raport OECD i KE nie pozostawia złudzeń

Ruszyła loteria mająca zachęcać do badań Profilaktyka 40 Plus

Europejska walka z rakiem: wiele nierówności, wiele wyzwań

W Sejmie powstał zespół ds. personelu pomocniczego