BioMarin Pharmaceutical poinformował o zakończeniu przejęcia Amicus Therapeutics w transakcji gotówkowej o wartości ok. 4,8 mld dol. Spółka zapłaciła 14,5 dol. za akcję, domykając proces zapowiedziany wcześniej. Jak podkreślił prezes BioMarin, Alexander Hardy: - Przejęcie ma wzmocnić i zdywersyfikować profil wzrostu firmy oraz przyspieszyć dostarczanie terapii dla pacjentów z rzadkimi chorobami na całym świecie.

Nowe terapie w portfolio

Najważniejszym elementem transakcji jest rozszerzenie portfela leków BioMarin o terapie rozwijane i sprzedawane dotąd przez Amicus. Mowa m.in. o Galafold - pierwszej doustnej terapii stosowanej w leczeniu choroby Fabry'ego. Lek działa jako tzw. chaperon farmakologiczny - stabilizuje nieprawidłowy enzym alfa-galaktozydazę A, umożliwiając organizmowi skuteczniejsze usuwanie nagromadzonych substancji toksycznych.

Szacuje się, że 35-50 proc. pacjentów z chorobą Fabry'ego posiada warianty genetyczne podatne na działanie tej terapii. Galafold jest już zatwierdzony w ponad 40 krajach, w tym w USA, UE, Wielkiej Brytanii i Japonii.

Drugim filarem przejęcia jest terapia skojarzona Pombiliti + Opfolda dla pacjentów z chorobą Pompego. To nowoczesne podejście do leczenia tej rzadkiej choroby metabolicznej, oparte na dostarczaniu brakującego enzymu oraz wsparciu jego działania.

W ramach przejęcia BioMarin uzyskał również prawa w USA do eksperymentalnej cząsteczki DMX-200. To potencjalny lek "first-in-class", czyli pierwszy w swojej klasie terapeutycznej, rozwijany w III fazie badań klinicznych. DMX-200 jest testowany w leczeniu ogniskowego segmentowego stwardnienia kłębuszków nerkowych (OSSKN) - rzadkiej i często śmiertelnej choroby nerek, dla której dostępne opcje terapeutyczne są bardzo ograniczone.

Umocnienie w chorobach rzadkich

BioMarin Pharmaceutical to amerykańska firma biotechnologiczna specjalizująca się w opracowywaniu i komercjalizacji leków dla pacjentów z rzadkimi chorobami genetycznymi. Spółka od lat koncentruje się m.in. na terapiach dla chorób metabolicznych i enzymatycznych, w tym tzw. lizosomalnych chorób spichrzeniowych, a jej portfolio obejmuje zarówno leki wprowadzane na rynek, jak i zaawansowane projekty badawcze.

Przejęcie Amicus przez BioMarin to kolejny sygnał, że rynek chorób rzadkich pozostaje jednym z najbardziej atrakcyjnych segmentów biotechnologii. Mimo niewielkiej liczby pacjentów, terapie te generują wysokie przychody i często mają ograniczoną konkurencję.

Czytaj także:

Lilly przejmuje Ajax. Nowy lek na rzadkie nowotwory krwi

Biogen kupuje Apellis i przejmuje dwa gotowe leki