Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) ogłosiła nową inicjatywę dotyczącą tzw. repozycjonowania leków, czyli ponownego wykorzystania już zatwierdzonych preparatów w nowych wskazaniach terapeutycznych. Agencja rozpoczęła publiczne konsultacje i zbiera propozycje dotyczące substancji, które mogłyby znaleźć zastosowanie w leczeniu innych chorób niż te, dla których zostały pierwotnie dopuszczone do obrotu.

FDA podkreśla, że wykorzystanie istniejących leków może znacząco przyspieszyć dostęp pacjentów do nowych terapii. W przeciwieństwie do zupełnie nowych cząsteczek, wiele takich preparatów ma już dobrze poznany profil bezpieczeństwa, dane toksykologiczne oraz wieloletnie doświadczenia kliniczne. Oznacza to, że część etapów rozwoju można skrócić lub uprościć.

Liczą się nie tylko duże badania kliniczne

Agencja wyraźnie zaznacza, że interesują ją przede wszystkim obszary z dużymi niezaspokojonymi potrzebami zdrowotnymi. Wśród priorytetów znalazły się choroby metaboliczne, schorzenia neurodegeneracyjne, choroby kobiet i mężczyzn, uzależnienia oraz choroby rzadkie.

To właśnie w tych obszarach często istnieją pojedyncze obiecujące dane kliniczne lub obserwacyjne, ale brakuje dużych badań rejestracyjnych i formalnego zainteresowania przemysłu farmaceutycznego. Często przeszkodą okazują się względy ekonomiczne. Jeśli lek jest tani, generyczny lub dawno utracił ochronę patentową, firmy farmaceutyczne mogą nie być zainteresowane inwestowaniem milionów dolarów w dodatkowe badania potrzebne do oficjalnej zmiany wskazań terapeutycznych.

FDA chce zbierać informacje nie tylko o terapiach z mocnymi danymi klinicznymi, ale także o lekach, dla których istnieją wstępne przesłanki sugerujące skuteczność w nowych zastosowaniach. Agencja zapowiada, że będzie analizować m.in. opisy przypadków, serie przypadków, badania obserwacyjne oraz dane przedkliniczne. Szczególne zainteresowanie budzą także nowe metody identyfikowania potencjalnych terapii z wykorzystaniem sztucznej inteligencji i uczenia maszynowego.

Repozycjonowanie leków może skrócić drogę do terapii

Opracowanie nowego leku od podstaw to proces trwający często ponad 10 lat i kosztujący miliardy dolarów. Większość kandydatów odpada jeszcze przed wejściem do badań klinicznych albo na kolejnych etapach testów. Repozycjonowanie leków pozwala ominąć część tych barier. Jeśli bezpieczeństwo substancji zostało już dobrze poznane, naukowcy mogą szybciej przejść do badań skuteczności w nowym wskazaniu.

Jednym z najbardziej znanych przykładów pozostaje sildenafil. Substancja była początkowo rozwijana jako lek kardiologiczny, ale ostatecznie trafiła na rynek jako terapia zaburzeń erekcji pod nazwą Viagra. Z kolei talidomid - lek o dramatycznej historii związanej z wadami wrodzonymi - po latach znalazł zastosowanie m.in. w leczeniu szpiczaka mnogiego.

Nowa inicjatywa jest częścią szerszego programu aktualizacji dokumentacji i oznakowania leków zatwierdzonych przez FDA. Agencja podkreśla, że informacje zawarte w charakterystykach produktów powinny być zgodne z aktualnym stanem wiedzy naukowej i klinicznej. Podobne działania prowadzono już wcześniej w ramach programu Project Renewal, który aktualizował wskazania i dane dotyczące wybranych leków onkologicznych.

Czytaj także:

Pozew przeciw AI. Chatbot udawał lekarza

Badania potwierdziły bezpieczeństwo szczepionek. Rząd USA je blokuje