Lek tebapivat był rozwijany z myślą o pacjentach z nowotworami krwi związanymi z zaburzeniami pracy szpiku kostnego. Chodzi o tzw. zespoły mielodysplastyczne niskiego ryzyka (LR-MDS). Badanie fazy 2b miało pokazać, że terapia może poprawić stan chorych i spowolnić rozwój choroby - tak się jednak nie stało. Firma poinformowała o zakończeniu programu.

Co pokazało badanie 2b?

W badaniu uczestniczyło 65 pacjentów z LR-MDS i anemią. Była to grupa wcześniej leczona i bardzo zróżnicowana pod względem przebiegu choroby. Pacjenci otrzymywali tebapivat raz dziennie w dawkach 10 mg, 15 mg lub 20 mg przez 24 tygodnie.

Głównym celem badania było sprawdzenie, ilu pacjentów będzie mogło funkcjonować bez transfuzji krwi przez co najmniej 8 kolejnych tygodni. Firma przyznała jednak, że choć lek wykazywał aktywność biologiczną, korzyści kliniczne były za małe, by uzasadnić dalszy rozwój terapii.

Agios podkreśla jednocześnie, że lek był dobrze tolerowany na wszystkich poziomach dawkowania. Nie odnotowano też nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa terapii.

Czym jest tebapivat? 

Tebapivat to lek doustny opracowany przez firmę Agios z myślą o pacjentach z rzadkimi chorobami krwi. Należy do grupy aktywatorów kinazy pirogronianowej (PK), czyli leków wpływających na sposób, w jaki czerwone krwinki wytwarzają i wykorzystują energię. Kinaza pirogronianowa jest jednym z najważniejszych enzymów odpowiedzialnych za prawidłowe funkcjonowanie erytrocytów. Zaburzenie jej działania może prowadzić do anemii i przewlekłego zmęczenia. 

Tebapivat zaprojektowano tak, by aktywować dwie izoformy tego enzymu - PKR i PKM2 - obecne w czerwonych krwinkach. Lek wyróżnia się także sposobem podawania. Tebapivat może być stosowany raz dziennie i nie wymaga stopniowego zmniejszania dawki po zakończeniu terapii. 

Choć program dotyczący LR-MDS został zakończony, Agios nadal rozwija tebapivat w leczeniu anemii sierpowatej. Trwa badanie fazy 2, a pierwszych wyników możemy się spodziewać w drugiej połowie 2026 r.

Czytaj także:

Nie skutek, a przyczyna. Vertex szuka leków na choroby "niemożliwe"

Pierwsza terapia komórkowa na anemię aplastyczną zatwierdzona