Autor : Marta Markiewicz
2021-02-28 11:14
- Najbardziej palącą potrzebą pacjentów z chorobami rzadkimi, jest przyjęcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich - to zdaniem Stanisława Maćkowiaka, prezesa Krajowego Forum Orphan, kluczowy krok do wdrożenia kompleksowej opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Jak poinformował Sławomir Gadomski, w planie zdefiniowano 37 zadań, do których dodano kwestie finansowania, a także określono realizatora oraz współrealizatorów. [RELACJA Z KONFERENCJI]
Pacjenci nie kryją, że prace nad najbardziej wyczekiwanym przez nich dokumentem trwają od ponad 12 lat. - Nasza determinacja dotycząca wdrożenia planu jest ogromna- zapewnił prezes Krajowego Forum Orphan. Dodał, że prace nad dokumentem zostały ukończone jeszcze w 2020 roku i obecnie jest na finalnym etapie procedowania w resorcie zdrowia.
Lekowa perspektywa Ministerstwa Zdrowia na choroby rzadkie
Jak podkreślił Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w resorcie zdrowia, miniony rok był niezwykle pracowity, a jednocześnie pacjenci chorzy na choroby rzadkie nie musieli rezygnować w dobie COVID-19 z leczenia dostępnego w ramach programów lekowych.
- W minionym roku udało się przeprowadzić rozmowy w sprawie uruchomienia programu lekowego dla pacjentów z mukowiscydozą. W tym roku wyzwaniem będzie wprowadzenie do refundacji leków sierocych, które wskazane zostały w ramach Funduszu Medycznego- ocenił wiceminister zdrowia.
Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, podkreśliła, że w ciągu ostatnich trzech lat udało się wdrożyć wiele istotnych zmian w tym trudnym medycznie obszarze (CZYTAJ: B. Dziuk o Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich).
- Analizując wszystkie postulaty i obserwując dyskusje w środowisku pacjentów mogę z całą odpowiedzialnością podkreślić, że udało nam się osiągnąć wspólny sukces - oceniła posłanka. Dodała również, że bardzo ważne zmiany zaszły m.in. w kluczowej dla pacjentów diagnostyce chorób rzadkich. Za dobry przykład wskazała m.in. zapowiedź wdrożenia badań przesiewowych w kierunku SMA.
Jej zdaniem w przyszłości warto pochylić się nad kwestiami występowania o orzeczenie niepełnosprawności, o które pacjenci i ich bliscy muszą obecnie występować co trzy lata. - Jestem przekonana, że w przypadku wrodzonej niepełnosprawności obserwowanej w przypadku chorób rzadkich moglibyśmy odejść od konieczności pojawiania się przed komisją orzekającą co trzy lata- wskazała posłanka.
Co dalej z Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich?
- Wydaje się, że po wielu latach uda nam się postawić kropkę nad "i". Plan operacyjny dla Chorób Rzadkich jest procedowany przez Radę Ministrów, został wpisany do wykazu prac legislacyjnych KPRM- wskazał Sławomir Gadomski, podsekretarz stanu (CZYTAJ: Choroby rzadkie: MZ chce zdążyć z narodowym planem do końca tygodnia). W planie zdefiniowano 37 zadań, do których dodano kwestie finansowania, zdefiniowano realizatora oraz współrealizatorów. Zdaniem wiceministra plan jest "bardzo ambitny" i obejmuje 3-letni okres działań tj. 2021-2023.
- Skala wyzwań jest ogromna i chcemy wiele miejsca poświęcić diagnostyce genetycznej, bowiem to właśnie w przypadku 80 proc. chorób rzadkich mamy do czynienia z podłożem genetycznym- wskazał Sławomir Gadomski. Jego zdaniem po standaryzacji diagnostyki patomorfologicznej, resort chce podobny krok planuje w obszarze diagnostyki molekularnej. Narodowy Plan Chorób Rzadkich ma wskazać m.in. finansowanie tworzenia rejestrów chorób rzadkich, finansowanie dla rozwoju bazy diagnostyki molekularnej, a także finansowanie dla leków sierocych, które ma być dostępne m.in. w ramach Funduszu Medycznego.
Zdaniem Bartłomieja Chmielowca, Rzecznika Praw Pacjentów, obecnie ogromnym problemem jest brak systemowej bazy/rejestru pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi. - Nie wiemy więc ilu w Polsce pacjentów ma zdiagnozowaną chorobę, a także jak wygląda jego ścieżka diagnostyczno-terapeutyczna - wskazuje Rzecznik Praw Pacjenta. Podkreśla, że proponowane zmiany dają nadzieję na odwrócenie tej sytuacji.
- Pacjenci zwracają również uwagę na problemy związane z diagnostyką, tułaczkę diagnostyczno-terapeutyczną, a także brak wsparcia w obszarze opieki oraz wsparcia psychologicznego dla chorych oraz ich najbliższych- wskazał Chmielowiec.
AKTUALIZACJA 28.02.2021 22:10
Jak poinformował przed chwilą minister zdrowia Adam Niedzielski. Pełne założenia projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich zostaną przedstawione w poniedziałek 1 marca.
Czytaj również:
Debata Choroby rzadkie– dostępność terapii. Trzeba odrębnego podejścia