Cisza może wynikać ze znaczącej liczby zgłoszonych uwag albo z tego, że dokument po prostu nie jest priorytetem. Moment, w którym ewentualne uwagi są rozpatrywane, może być dobrym czasem, aby zastanowić się nad finansowaniem leków sierocych. Bardzo wiele chorób rzadkich nie doczekało się jeszcze leków, w innych jest np. możliwość zahamowania rozwoju choroby, ale zwykle koszty są bardzo wysokie, gdyż czy lek jest dla małej czy wielomilionowej rzeczy pacjentów, koszty jego wynalezienia, przebadania czy rejestracji są podobne.

Finansowanie terapii a Plan dla Chorób Rzadkich

Kwestia dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego, zgodnie z projektem Planu, ma stanowić jeden z sześciu jego głównych obszarów w ramach systemu opieki dla pacjentów. Z dostępem do terapii, powiązany jest w sposób naturalny również aspekt jej finansowania. Jak stwierdza się w projekcie Planu: „Zadania zostaną zrealizowane w ramach budżetu ministra właściwego do spraw zdrowia oraz NFZ. Oszacowanie kosztów realizacji poszczególnych zadań, tam, gdzie jest to niezbędne, będzie musiało zostać zlecone NFZ lub AOTMIT z uwagi na dostęp do niezbędnych danych”.

Jak te zapisy ocenia Kinga Frelas z kancelarii DZP? - Kierunkowo trudno nie zgodzić się z założeniem przeznaczenia środków na dostęp do leków sierocych w ramach budżetu ministra właściwego do spraw zdrowia oraz NFZ. Powinniśmy jednak wystrzegać się sytuacji, w której dla działań związanych ze zwiększeniem dostępności terapii nie zostały przewidziane żadne środki finansowe. Należy bowiem wskazać, że priorytetem wśród wyznaczonych w Planie działań powinno być całościowe zaadresowanie kwestii mających na celu zwiększenie dostępności do często podstawowych terapii chorób rzadkich - zwraca uwagę. I podkreśla, że już na etapie przygotowanie Planu dla Chorób Rzadkich, projektodawca powinien przynajmniej spróbować określić rząd wielkości środków, niezbędnych dla zwiększenia dostępu dla terapii stosowanych w chorobach rzadkich (związanych z planowanymi działaniami). -Po pierwsze, pozwoliłoby to na ocenę finansowych skutków przyszłych działań. Po drugie, brak wskazania szacunkowych kosztów może prowadzić do braku utworzenia odpowiedniej rezerwy finansowej płatnika publicznego w celu przeznaczenia ich na zwiększenie dostępności terapii stosowanych w chorobach rzadkich - stwierdza prawniczka z DZP.

Oczywiście postulat precyzyjnego wyliczenia niezbędnych środków finansowych może napotkać obiektywne i naturalnie trudności (takie jak przyszłe ceny produktów czy populacja pacjentów korzystająca z określonych terapii). Gdyby więc pojawiły się one podczas wyliczeń (opartych chociażby na analizach HTA), warto byłoby rozważyć również możliwość wyliczenia opartego na wartościach, które odzwierciedlają najistotniejsze potrzeby pacjentów bądź przynajmniej bazującego na aktualnych wydatkach płatnika (z ostatnich dwóch bądź trzech lat), przeznaczanych na terapie pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi.

-W ramach takiego wyliczenia należałoby uwzględnić również rozsądny poziom stałych wzrostów tych nakładów, które związane będą chociażby z wejściem do refundacji nowych produktów bądź z rozszerzeniem refundowanych wskazań dla produktów już dzisiaj finansowanych. Jest to istotne aby nie doszło do sytuacji, w której w przyszłości brak byłoby zapewnienia odpowiednich środków na terapie, w szczególności w przypadku rozszerzenia katalogu refundowanych produktów. Pomimo że zrealizowane wyliczenia byłyby szacunkowe, mogłyby stwarzać zobowiązanie płatnika do zaopiekowania przedmiotowych potrzeb pacjentów - podkreśla Kinga Frelas.

Fundusz Medyczny?

Ocena Skutków Regulacji dla projektu Planu dla Chorób Rzadkich, w punkcie dot. wpływu na sektor finansów publicznych, wskazuje: „W Planie nie zostały przedstawione koszty obszaru: „Dostęp do leków”. Koszty wskazanego obszaru zostaną oszacowane w trakcie realizacji Planu. Mając na względzie efektywne gospodarowanie środkami budżetu państwa wskazać należy, iż zadania dotyczące Planu, mieszczące się w zakresie zadań Funduszu Medycznego w latach 2021-2023 zostaną sfinansowane w ramach środków będących w dyspozycji tego Funduszu”.

Jeśli chodzi o odwołanie do Funduszu Medycznego, prawdopodobny katalog terapii stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, mogących być finansowanych ze środków Funduszu Medycznego, jest niestety mocno ograniczony. Spora część terapii będzie bowiem automatycznie wykluczona z tej ścieżki.

Zdaje sobie z tego sprawę również projektodawca, bowiem zgodnie z projektem Planu, „w ramach systemu refundacyjnego postulatem podnoszonym od wielu lat przez interesariuszy jest przyspieszenie momentu objęcia produktu refundacją. Pierwszym krokiem w tym kierunku było wprowadzenie mechanizmu oceny leków innowacyjnych oraz o wysokiej wartości klinicznej w Ustawie o Funduszu Medycznym. W związku z ograniczeniem katalogu terapii, które mogą być objęte nowymi regulacjami ważne jest również wprowadzenie mechanizmów, które przyspieszą dostęp pacjentów do innych potrzebnych terapii.” Jak wskazuje Adam Ekk-Cierniakowski, prawnik z kancelarii DZP, ograniczenie katalogu możliwych do finansowania terapii w trybie przewidzianym Ustawą o Funduszu Medycznym, związane jest to przede wszystkim z literalnym brzmieniem samej regulacji. Data graniczna uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla technologii lekowej o wysokiej wartości klinicznej to nie wcześniej niż 1 stycznia 2017 r. Dla pierwszego wykazu technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności, datą graniczną uzyskania pozwolenia do obrotu był zaś 1 stycznia 2020 r. Starsze produkty nie mogą tym samym skorzystać z tej ścieżki – są z niej wykluczone. Problemem w przypadku wykazu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej jest również fakt, że ma on zostać ustalony jednorazowo (a nie cyklicznie).

Istotną wątpliwością dla wnioskodawców, związaną z podjęciem decyzji o skorzystaniu z nowej ścieżki wskazanej przez Ustawę o Funduszu Medycznym, mogą być również dodatkowe regulacje (niewystępujące w standardowej procedurze refundacyjnej) związane z objęciem refundacją nowych technologii lekowych finansowanych ze środków Funduszu Medycznego (o wysokim poziomie innowacyjności oraz o wysokiej wartości klinicznej). W tym miejscu - zdaniem prawników z DZP - warto wskazać chociażby:

§  ograniczenia dot. ceny efektywnej w ramach kontynuacji refundacji,

§  publikację wyników negocjacji wraz z ich przebiegiem, w przypadku wydania przez Komisję Ekonomiczną uchwały negatywnej,

§  konieczność zapewnienia przez wnioskodawcę bezpłatnej kontynuacji leczenia dla pacjentów, którzy rozpoczęli terapię przed dniem uchylenia albo wygaśnięcia decyzji refundacyjnej, w przypadku leku stosowanego w ramach programu lekowego, jako technologia lekowa o wysokiej wartości klinicznej/wysokim poziomie innowacyjnego, dla którego uchylono decyzję administracyjną o objęciu refundacją lub nie wydano kolejnej decyzji o objęciu refundacją.

Jak podsumowuje Adam Ekk-Cierniakowski - Fundusz Medyczny jest krokiem w dobrym kierunku, ale nie jest niestety narzędziem skrojonym idealnie pod szeroki katalog terapii stosowanych w leczeniu chorób rzadkich. Odpowiada częściowo na potrzebę zwiększenia dostępności do terapii, lecz nie stanowi kompleksowego rozwiązania dla leków sierocych.

I co dalej?

Zdaniem nie tylko prawników, ale też organizacji pacjenckich, które w tej sprawie zabierały głos, Plan dla Chorób Rzadkich powinien przewidywać dodatkowe środki na finansowanie produktów stosowanych w terapii chorób rzadkich. O ile Fundusz Medyczny odpowiada na część potrzeb pacjentów cierpiących na choroby rzadkie, nie jest on rozwiązaniem kompleksowym (zarówno pod kątem możliwych do realizacji terapii, jak i zagadnień proceduralnych). - Koniecznie jest tym samym zarezerwowanie dodatkowych środków na systemowe polepszenie sytuacji chorych, przewidziane w ramach Planu dla Chorób Rzadkich. W szczególności Ocena Skutków Regulacji powinna zawierać odpowiednie wyliczenia dot. zwiększenia dostępności do terapii, bowiem nawet najlepsze plany mogą nie spełnić pokładanych w nich oczekiwań, ze względu na brak odpowiedniego zabezpieczenia środków – podsumowują eksperci z Kancelarii DZP. 

Materiał realizowany we współpracy z Kancelarią Domański Zakrzewski Palinka i projektu dotyczącego chorób rzadkich, w ramach którego powstał m.in. raport Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski.

Zobacz także:

Plan dla chorób rzadkich wreszcie opublikowany

Choroby rzadkie - było źle, ale może nastąpić przełom

Choroby rzadkie - eksperci podsumowują rok (wideo)