Autor : Aleksandra Kurowska
2022-06-20 13:09
Wszyscy byliśmy dziećmi, większość z nas jest rodzicami. Jakie wyzwania stoją przed nami w sytuacji, kiedy dziecko poważnie zachoruje i potrzebuje leków? Jak wygląda dostęp do terapii i czy możemy mieć pewność, że leki, które podajemy dzieciom, są dla nich bezpieczne? O tym rozmawialiśmy w gronie ekspertów podczas debaty redakcyjnej Cowzdrowiu.pl.
Spotkanie prowadziła redaktor naczelna Aleksandra Kurowska, a wśród gości znaleźli się:
wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski - odpowiedzialny za politykę lekową
prof. dr hab. Barbara Steinborn, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu
prof. dr hab. n. med. Ernest Kuchar, kierownik Kliniki Pediatrii z Oddziałem Obserwacyjnym na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym
Marcin Pieklak, partner w kancelarii DZP, prawnik specjalizujący się w branży medycznej
Dorota Raczek, prezes fundacji SMA, mama pacjentki chorej na SMA
Obejrzyj relację z debaty:
Coraz więcej terapii dotyczących dzieci trafia do refundacji - mamy już kilka leków refundowanych na mukowiscydozę, wszedł lek stosowany w dystrofii mięśniowej Duchenne’a.
- Jeśli chodzi o procedurę refundacji, czy to dla dorosłych, czy dla dzieci, jest ona taka sama i traktujemy te grupy identycznie - zapewniał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
Kolejne terapie powstają, ale zdarzają się sytuacje, zwłaszcza w przypadku chorób rzadkich, kiedy tych terapii po prostu nie ma albo lekarze korzystają z leków, które nie są jeszcze przebadane pod kątem dzieci. - Wiemy o tym, i to państwo profesorowie potwierdzą, że w wielu schorzeniach dzieci są leczone zdecydowanie skuteczniej niż dorośli - zapewnił wiceminister. - Tutaj przykładem jest hematoonkologia, gdzie są bardzo dobre efekty leczenia u dzieci. Mamy też określone schematy przyjmowania leków. W przypadku SMA rozpoczęcie leczenia musi nastąpić niezwłocznie po rozpoznaniu. Wszystkie choroby, które są diagnozowane w ramach badań przesiewowych noworodków, to są te jednostki, których leczenie powinno nastąpić jak najszybciej - dodał.
Wiceminister zdrowia zwrócił także uwagę, że ważne są nie tylko leki, ale i wyroby medyczne i nowoczesne technologie, które ułatwiają życie z chorobą, np. pompy insulinowe czy systemy do ciągłego monitorowania glikemii. - Tak, to rewelacyjne pomysły, które zmieniają całkowicie efektywność leczenia. Te dzieci są samodzielne, chodzą do szkoły, a ich rodzice mają pełen podgląd w systemie online-owym czy wszystko jest z nimi w porządku. Mam nadzieję, że kiedyś taki dostęp będzie możliwy również przez indywidualne konto pacjentów - stwierdził wiceminister.
Do prof. dra hab. n. med. Ernesta Kuchara trafiają dzieci, które potrzebują już tej bardziej specjalistycznej opieki, dlatego tym bardziej ekspert przypominał o profilaktyce, podkreślając, że większość dzieci jest zdrowa, ale wymagają one profilaktyki, żeby zdrowe pozostały. Dzieci są tą grupą, na której skupiamy profilaktykę zakażeń w pierwszych latach życia, gdyż ich układ odpornościowy dopiero się rozwija. - Jak to jest, że nie ma zniżek jakichkolwiek na szczepionki, które są wysoko skojarzone? - dopytywał.
Przypominał także, że jeśli dziecko jest poważnie chore (chodzi np. o ciężkie zapalenie płuc, sepsę czy zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych), to wymaga podania antybiotyku dożylnego i musi być przyjęte do szpitala. - Natomiast nie ma wskazań, żeby podawać antybiotyk domięśniowo. Pani prof. Jackowska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii wskazuje także, że we współczesnych rekomendacjach dotyczących leczenia najczęstszych infekcji, chociażby dróg oddechowych, nie ma potrzeby stosowania pozajelitowo antybiotyku - wyjaśniał profesor. Jak podkreślał: - Pamiętajmy, że zdrowie to jest kapitał społeczny i jeżeli chcemy mieć zdrową populację w przyszłości, to musimy dbać o zdrowie wszystkich dzieci dzisiaj - apelował.
Czytaj także: Ponad połowa Polaków nie kojarzy żadnej kampanii społecznej o zdrowiu
- Jeśli chodzi o leczenie stwardnienia rozsianego, w ramach programu pacjenci mają dostęp do leków I i II linii i tu jesteśmy zadowoleni, natomiast główne zastrzeżenia mamy do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni - wskazała prof. dr hab. Barbara Steinborn.
Rdzeniowy zanik mięśni do niedawna był chorobą nieuleczalną, ale w ciągu ostatnich lat nastąpił przełom w leczeniu SMA i są leki, które mogą zatrzymać postęp choroby, a podane zanim objawy się rozwiną – zapobiec ich wystąpieniu.
Prof. Steinborn wyraziła zadowolenie, że już od 3 lat jest możliwość terapii nusinersenem, którą otrzymują wszyscy pacjenci niezależnie od wieku i stanu klinicznego. - Oczywiście jest to lek podawany dokanałowo i to jest kłopot w przypadku wielu pacjentów - dodała. Wskazała, że istnieje lek, który można podawać doustnie - risdiplam, który 31 maja dostał zgodę FDA na stosowanie już od momentu rozpoznania. - Czyli jeżeli mamy dziesięciodniowego noworodka, u którego potwierdzona została mutacja w genie SMN1, koledzy w Stanach Zjednoczonych mogą ten lek podać. Tego w Polsce nie ma, w ogóle nie mamy tego leku refundowanego, mimo, że w Europie w wielu krajach jest już refundowany, np. w Czechach - mówiła. Co ciekawe, w Czechach jest wybór; lekarz razem z rodzicem mogą zastanowić się, która forma terapii jest najlepsza. Zastosowanie leku doustnie, w domu, przede wszystkim znacznie ogranicza konieczność hospitalizacji, zaangażowania neurologa, pediatry, anestezjologa, radiologa.
Profesor wspomniała także o terapii genowej. - Czekamy na nią z wytęsknieniem. Jako zespół ekspertów neurologów dziecięcych, w porozumieniu z konsultantem krajowym neurologii dziecięcej i pediatrii, wystosowaliśmy do ministra prośbę, żeby stosowanie tego leku było możliwe w terapii genowej u pacjentów przedobjawowych, presymptomatycznych - wskazała.
Podziękowała także za wdrożenie programu przesiewu noworodkowów w kierunku SMA, który uznała za rewelacyjne osiągnięcie, którego zazdroszczą nam nawet eksperci w Stanach Zjednoczonych.
Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, a także mama trójki dzieci, z których jedno choruje na to rzadkie schorzenie opowiadała o tym, jak wprowadzenie terapii zmieniło sytuację pacjentów i ich bliskich. - Najstarsza córeczka choruje na SMA typu 3, tę łagodną postać. Diagnoza 13 lat temu to był szok dla mnie i całej rodziny, ale nie poddaliśmy się - opowiadała. Podkreślała, że wtedy leczenia nie było. Rodzina starała się dbać o to, by dziecko było w jak najlepszej formie m.in. dzięki fizjoterapii. - Wiedzieliśmy, że toczą się już różne badania kliniczne leków, więc nadzieja była - wyjaśniała Dorota Raczek. Wejście pierwszego leku i jego refundacja w Polsce znacznie zmieniły sytuację wielu pacjentów.
- Choroba córki została zatrzymana - mówiła Raczek. I przypominała, że rdzeniowy zanik mięśni to choroba ciężka, postępująca, doprowadzająca do głębokiej niepełnosprawności. - O najcięższej postaci SMA mówiono, że to drugi zabójca niemowląt na świecie - podkreślała.
Teraz refundowany lek w Polsce dostaje prawie 800 pacjentów. A od niedawna noworodki mają badania przesiewowe. Część chorych jest w badaniu klinicznym leku doustnego, o którego refundację proszą chorzy i klinicyści. Lek refundowany trzeba podać wlewem do kanału kręgowego kilka razy w roku, w czasie hospitalizacji trwającej zwykle 2 dni. Niektórym pacjentom bardzo trudno go podać ze względu na zmiany spowodowane chorobą, m.in. skoliozę. Lek doustny trzeba brać codziennie, ale odbywa się to w domu, niezależnie od stanu zdrowia dziecka. - Wiemy, że skuteczność tych leków jest porównywalna - mówiła Raczek. Wiceminister zapewnił, że rozmowy w sprawie refundacji terapii doustnej trwają.
A jeszcze inna terapia przeznaczona dla małych dzieci - genowa - była na liście do potencjalnego sfinansowania z Funduszu Medycznego, ale z powodu wysokiej ceny na razie ma decyzję negatywną. Przewagą tego leku jest fakt, że podaje się go jednorazowo, ale koszt - jak mówił podczas debaty wiceminister Maciej Miłkowski - to ok. 10 mln zł za jednego pacjenta.
- W rdzeniowym zaniku mięśni mamy refundowany lek, który jest podawany w warunkach szpitalnych raz na 4 miesiące. Myślę, że lek doustny będzie refundowany, toczy się proces negocjacyjny, ale też musimy zwracać uwagę, że jakkolwiek mamy informacje od rodziców i lekarzy, że lepiej tego wlewu nie zrobić, nie przyjmować pacjenta do szpitala, to w wielu przypadkach jedyną terapią jest niestety terapia dokanałowa, trochę niezbyt przyjazna dla pacjenta - tak wiceminister Miłkowski odniósł się do wypowiedzi prof. Steinborn.
Wskazał, że jeśli chodzi o podanie dożylne i podskórne, to nie można dążyć do tylko jednego rozwiązania za wszelką cenę. - Wszystko musi się kalkulować, jeśli zamiast leczenia populacji będziemy leczyli wąską garstkę… no wolimy, żeby jednak wyleczyć całą populację z danym schorzeniem - wyjaśnił.
- Rozumiem dylemat pana ministra, czy dać niewielu wiele czy też dać niewiele wielu, to jest dylemat nie tylko urzędnika, ale również lekarza. Ja muszę postępować zgodnie z własną wiedzą, ale również z własnym sumieniem, i to jest czasami naprawdę bardzo trudne - przyznała profesor. Zaznaczyła jednak, że nie odejdziemy już od drogich terapii, bo takie jest nastawienie na świecie badaczy, taki jest rozwój nauki i takie są też potrzeby pacjentów, czyli chęć leczenia się tak, jak wszędzie na świecie. - Co do ceny, to są sprawy już dyskusji ekonomicznej, tego się nie podejmuję, bo nie znam się na tym, ale myślę, że warto zawsze dyskutować na ten temat - przyznała.
Prof. Ernest Kuchar także podkreślał, że jeśli można uniknąć dodatkowych wkłuć, to powinno się wybierać takie rozwiązanie.
- Problemem, który my widzimy w szpitalach, jest to, że mali pacjenci docierają do nas późno, a z czego to wynika? Z tego, że ocena stanu dziecka sprowadza się do mierzenia gorączki - zauważył prof. Ernest Kuchar. - Jak dziecko ma wysoką gorączkę, to jest bardzo chore w odczuciu społecznym, gdy gorączkę udało się „zbić”, no to znaczy, że dziecko jest zdrowe. A to jest zupełną bzdurą i potem przychodzą do nas dzieci w ciężkim stanie, ale za to z gorączką obniżoną… - powiedział.
Profesor wskazał, że brakuje w Polsce edukacji zdrowotnej, że należałoby uczyć dzieci o objawach, „takich czerwonych flagach”, czyli co rzeczywiście wymaga pilnej pomocy lekarskiej, o tym, jak działają szczepienia ochronne, o zarządzaniu ryzykiem. Przypomniał, że homeopatia czy naturopatia nie mają uzasadnienia naukowego.
- Choroba dziecka wprowadza u rodziców duży stres. Tych dzieci kiedyś było w rodzinach więcej, a teraz jest jedno czy dwoje, więc całe skupienie rodziny jest na tym dziecku. To powoduje, że z takimi osobami trudno wówczas racjonalnie dyskutować - zwrócił uwagę i dodał, że poprawa poziomu edukacji to proces wieloletni, a zmiany trzeba zacząć już od szkoły podstawowej. - Zanim te edukowane pokolenia dojrzeją i staną się rodzicami, minie trochę lat, ale to trzeba kiedyś zacząć - podsumował.
Prof. Kuchar mówił też o edukacji w kontekście rodziców i infekcji. - Dzisiaj leczenie ambulatoryjne jest zazwyczaj tak naprawdę nadużywane tylko dlatego, że rodzice twierdzą, że dziecko antybiotyku przyjmować nie chce, a lekarz jest przekonany, że terapia podana domięśniowo jest być może skuteczniejsza, na co nie ma twardych dowodów - mówił.
Jedną z omawianych podczas konferencji kwestii był też dostęp do refundowanych terapii.
- Staramy się w przypadku leków dla dzieci mieć pełny dostęp do różnych terapii, w szczególności tam, gdzie się da, i tu przykładem jest cukrzyca, gdzie diabetolodzy dziecięcy twierdzą, że właściwie wszystko co jest najnowsze na świecie, zaczyna się od dzieci. I dzieci w Polsce mają zrefundowane wszystkie terapie, które są dostępne na świecie - mówił wiceminister. Refundowane są zresztą nie tylko leki, ale też m.in. pompy insulinowane dla dzieci czy systemy ciągłego monitorowania glikemii.
Wiceminister odniósł się też do słów profesor Steinborn, która mówiła, że „mamy dostęp właściwie do wszystkich leków, które są w Europie i wszystkie prawie są refundowane”.
- W zakresie leczenia padaczki też staramy się właściwie wszystkie nowe leki udostępniać, żeby lekarze mieli większą możliwość wyboru, nawet jeśli jest konsensus, że nowy lek nie jest bardziej skuteczny od starego. Ale im więcej możliwości, tym łatwiej dobrać dla konkretnego pacjenta daną technologię - mówił Maciej Miłkowski.
Wiceminister podkreślał, że w przypadku części leków trudności bywają też spowodowane etapowością składania wniosków o refundację. - Na przykład w przypadku złożenia wniosku na atopowe zapalenie skóry dla leku jednego z trzech, bo teraz już są 3 leki, które starają się o refundację, pierwsze wskazanie było dla osób dorosłych, drugie wskazanie rejestracyjne po zakończonym etapie badań było od 12 do 18 roku życia, a trzecie od 6 do 12 roku życia. Także w wielu sytuacjach nie jesteśmy w stanie sfinansować dla dzieci leku od razu, bo nie ma odpowiednich badań - mówił. - Często rozszerzamy grupy pacjentów o dzieci w programach lekowych - podkreślał, dodając, że jest to prostsze, gdy lek jest od razu szerzej zarejestrowany.
W przypadku dzieci część leków podawanych jest off-label, czyli poza wskazaniem, ponieważ nie było dla tych substancji wyników badań klinicznych przeprowadzonych grupie najmłodszych pacjentów. Gdy w 2012 r. wchodziła w życie ustawa refundacyjna, w kilka dni trzeba było wydać ok. 900 decyzji dotyczących off-label, by dzieci nie straciły dostępu do leczenia. Przypomniał o tym Marcin Pieklak z kancelarii DZP.
Inna kwestia to choroby rzadkie, które coraz lepiej wykrywamy, ale terapie w nich są zwykle bardzo drogie, bo nakłady na badania i produkcje muszą się zwrócić przy niewielkiej grupie pacjentów. Ale jak podkreślano w czasie debaty, sytuacja się w ostatnich latach systematycznie poprawia.
- Pewnie pandemia trochę zwolniła ten proces, ale widzimy duży wzrost refundacji w różnych zakresach, w tym w szczególności pediatrycznych, no i trzymam kciuki żebyśmy z tą siłą, z tym rozpędem szli dalej - mówił podczas debaty Marcin Pieklak.
Podkreślał, że o leczeniu dzieci i młodzieży trzeba myśleć szczególnie elastycznie. - Mieliśmy przypadki wydzielenia grup limitowych specjalnie po to, żeby dopłaty do leków we wskazaniach pediatrycznych były niższe - mówił, przypominając, że taka sytuacja dotyczyła np. terapii, gdzie dla dzieci potrzebna jest forma syropu, a wejście tańszego odpowiednika np. samych tabletek obniżałoby poziom dopłat do wszystkich leków z grupy limitowej i nagle zamiast 3,2 zł pacjenci musieliby płacić kilkaset zł za opakowanie.
Marcin Pieklak wspomniał też, że mamy coraz bardziej zaawansowane przetargi na zakup terapii na hemofilię, coraz szerszy zakres zapewnienia całego zakresu świadczeń wokół samego podania leku, chociażby dostawy domowe czy inne elementy dostosowujące kwestie farmakoterapii do potrzeb pacjentów.
Mówiąc o nowych refundacjach podkreślił, że kamieniem milowym można określić wprowadzenie w tym roku refundacji leków na mukowiscydozę, na co trafi prawie pół miliarda zł i finansowaniem objęto szereg nowoczesnych terapii równocześnie.
- Udało się przejść całe postępowanie relatywnie szybko w kontekście średniej długości postępowań refundacyjnych. I mamy na pewno duże otwarcie na nowe terapie, czy to w chorobach rzadkich, czy w bardziej populacyjnych, jak AZS - mówił mecenas Pieklak.
W czasie dyskusji eksperci wspominali także utworzenie Funduszu Medycznego, pierwsze trzy listy leków do finansowania z tego funduszu, a także Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który też w dużej mierze dotyczy kwestii pediatrycznych.
- W chorobach rzadkich, jak mamy leki, to bardzo często nie obejmują całej populacji - zwracał uwagę Miłkowski.
Mimo to, prof. dr hab. Barbara Steinborn przyznała, że w kręgu chorób rzadkich postęp w diagnostyce i postęp w terapii jest przeogromny, u drzwi jest wiele terapii genowych, które jak wszyscy sobie zdajemy sprawę, będą drogie. - Niedawno usłyszeliśmy o leczeniu leukodystrofii metachromatycznej, która też jest niezwykłą rzadkością. Terapia genowa to 2,5 miliona funtów - wskazała. - Też pewnie staniemy przed potrzebą zastosowania takiego leczenia w Polsce, bo jeżeli decydujemy się na kładzenie nacisku na diagnostykę chorób rzadkich, to również musimy mieć możliwość zastosowania nowoczesnych terapii - podkreśliła. - Tutaj wspomnę chociażby o leczeniu ceroidolipofuscynozy neuronalenej preparatem Brineura. Staraliśmy się, żeby był to preparat refundowany, ale nasze wysiłki spełzły na niczym. Pacjenci, jeśli ich stać, jeżdżą do Niemiec i tam są leczeni - przyznała. Wskazała również, że w kontekście stwardnienia rozsianego „trochę dziwne” jest dla niej „umieszczenie niektórych leków drugiej linii w programie lekowym, mimo że cały świat stosuje leki pierwszej linii”.
Profesor mówiła też, że diagnostyka genetyczna jest niedoszacowana i szpitale muszą często do niej dopłacać.
Debata odbyła się 1 czerwca, czyli w Dniu Dziecka.
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl